Seshagiri Buddana, Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa’da yaşamları değiştiren güçlü yeni bir kistik fibroz ilacını öğrendiğinde, çocukluğunun büyük bölümünü hastane yatağında geçirmiş olan oğlu Hemanth’a yardımcı olabileceği umuduyla doldu. Ancak aile, Hindistan’da yaşadıkları için ilacı alamadılar.
İlacın üreticisi, Boston merkezli büyük bir biyoteknoloji şirketi olan Vertex Pharmaceuticals, ilacı Hindistan’da veya gelişmekte olan dünyanın neredeyse hiçbir yerinde kullanıma sunmuyor. Şirket onu satmaya çalışmıyor veya yerel bir şirketin yapmasına izin vermiyor. Vertex, çok sayıda ülkede patent arayarak potansiyel jenerik rakipleri engelliyor.
Hemanth Aralık ayında, dokuzuncu doğum gününden bir gün önce ve Amerika Birleşik Devletleri’nde yaşasaydı Trikafta adlı ilacı almaya uygun olacağından 18 ay sonra öldü.
Asya, Afrika ve Latin Amerika’nın büyük bölümünde, Hemanth’ınki gibi aileler, Trikafta’nın varlıklı ülkelerdeki on binlerce kistik fibroz hastasının hayatını değiştirmesini izliyor, ancak ilacı kendileri alma çabalarının her aşamasında şirket tarafından engellendiğini söylüyorlar.
Günde üç tablet olarak alınan Trikafta, Vertex’in dört kistik fibroz ilacı arasında en güçlü ve yaygın olarak kullanılanıdır. Amerika Birleşik Devletleri’nde yıllık 322.000 $’ın üzerindeki liste fiyatıyla, bir hastanın yaşamı boyunca milyonlarca dolara mal olması bekleniyor. İngiltere’deki araştırmacılar tarafından yürütülen bir analiz, ilacın bir yıllık tedarikinin tahmini sadece 5.700 $ maliyetle üretilebileceğini buldu.
Vertex, 2019’da ilk onaylanmasından bu yana Trikafta için 15 milyar dolardan fazla satış bildirdi.
Bu hafta, dört kıtadaki dört ülkeden bir grup hasta ve aileleri, hükümetlerini fikri mülkiyet korumalarını geçersiz kılmaya ve Trikafta’nın düşük maliyetli jenerik versiyonunun ithal edilmesine veya yerel olarak üretilmesine izin vermeye zorlamak için yasal ve düzenleyici adımlar attı. Zorunlu lisanslama olarak bilinen süreç kapsamında jenerik üreticiler Vertex’e bir telif hakkı verecekti.
Hastalar ve aileleri, eylemlerden üçünün Vertex’in ilacı kullanıma sunma çabalarını engellediği Hindistan, Ukrayna ve Güney Afrika’da olduğunu söylüyor. Dördüncüsü, Vertex’in uyuşturucu için kapsama alanı kazanmaya çalıştığı Brezilya’da; Oradaki hasta ve ailelerin endişesi, markalı ilacın çok pahalı olacağı yönünde.
Trikafta günde üç tablet olarak alınır ve ABD’de yıllık liste fiyatı 322.000$’dır. Kredi… The New York Times için Dado Galdieri
11 yaşındaki Rodrigo Rockenbach, babasının kendisine Vertex’in ilaçlarını alması için hükümete dava açtığı Brezilya’da kistik fibrozla yaşıyor ve şimdi diğer hastaların da aynısını yapmasına yardımcı oluyor. Kredi… The New York Times için Dado Galdieri
Brezilyalı Raphaelle Pereira, akciğerleri için düzenli fizyoterapinin bir parçası olarak küçük bir pompaya üflüyor. Kredi… The New York Times için Dado Galdieri
Kistik fibroz, akciğerlere ve sindirim sistemine zarar veren genetik bir hastalıktır. Hastalar genellikle erken yetişkinlik döneminde ölür, ancak Trikafta yaşam beklentisini önemli ölçüde uzatmaktadır.
Türkiye’de bir hasta savunucusu olan Christine Noke, “Dünyadaki her hastanın internet erişimi var ve bu ilacı istiyor” dedi.
Hindistan hakkında daha fazlası
Dönüştürücü kistik fibroz ilaçları üzerinde tekele sahip olan Vertex, küresel olarak erişimi artırmak için baskı yaptığını söyledi.
“Ekiplerimiz, zorlu ekonomik koşullar ve sınırlı sağlık hizmetleri nedeniyle erişim engellerinin yüksek olduğu düşük-orta gelirli ülkeler ve düşük gelirli ülkeler de dahil olmak üzere, dünya çapında daha fazla hastaya erişimi genişletmek için her gün çalışıyor. altyapı, ”dedi Vertex sözcüsü Heather Nichols.
Bayan Nichols, Vertex’in düşük gelirli ülkelerde bir “ürün bağış programı” başlattığını söyledi. Şirketin Brezilya, Polonya, Bulgaristan, Estonya, Yunanistan, Letonya, Slovakya, Slovenya, Romanya ve Umman’da kistik fibroz ilaçlarından en az birine bir şekilde erişim sağladığını söyledi. Şirket, hangi düşük kaynaklı ülkelerin Trikafta’ya erişimi olduğunu belirtmeyi reddetti.
Kistik fibroza neden olan genetik kusur, Trikafta’nın çalışması için gereken spesifik mutasyonlar gibi Kuzey Avrupa kökenli insanlarda en yaygın olanıdır. Gelişmekte olan ülkelerde teşhis konulan ve ilaca uygun olan kistik fibrozlu hastaların sayısı bilinmemekle birlikte binlerce kişiye ulaştığına inanılmaktadır.
Hindistan’da yakın zamanda yapılan bir araştırma, teşhis edilmiş sadece 600 kistik fibroz hastasını saydı. Hindistan’da teşhis konmamış on binlerce hastayı sayan bazı araştırmacılar, Hindistan’ın toplam kistik fibroz popülasyonunun Avrupa’dakinden daha yüksek olduğunu tahmin ediyor.
Kistik fibrozlu Kızılderililerin küçük bir kısmının kendilerini Trikafta için uygun hale getiren mutasyonlara sahip olduğuna inanılırken, Hindistan nüfusunun büyüklüğü, Trikafta’dan fayda görebilecek çok sayıda hasta anlamına geliyor.
Ölen Kızılderili uzunlukları Hemanth Buddana’ya sık sık akciğer enfeksiyonu geçirdiği için tedaviler ve antibiyotikler verildi, ancak Hindistan’da nefes almasına veya kilo almasına yardımcı olacak çok az şey vardı. Haydarabad’da evinde yatağa hapsolmuş, kendi kendine resim yapmayı ve yeni diller konuşmayı öğrendi.
Bir genetik test, Bay Buddana’nın Google’da bir operasyon müdürü olarak kazandığı yıllık maaşın 20 katı ABD liste fiyatına sahip olan Trikafta’ya uygun olacağını doğruladı. Hindistan hükümetini çocukları için Trikafta almanın bir yolunu bulmaya zorlamak için diğer ebeveynlere katıldı. Ama ilerleme olmadı.
Vihaan’ın babası Sai, nebülizörünü Hindistan’ın Haydarabad kentindeki evlerinde hazırladı. Kredi… The New York Times için Atul Loke
Bayan Pereira’nın yatak odasında neredeyse terk edilmiş bir oksijen tüpü. Brezilya’nın halk sağlığı sisteminin kendisine Trikafta tedarik etmesini sağlamak için meşru sürecini kullandı. Kredi… The New York Times için Dado Galdieri
Kistik fibrozis ile yaşayan Güney Afrikalı 38 yaşındaki Cheri Nel, hükümetinin Trikafta’nın uygun fiyatlı bir versiyonuna erişimi kolaylaştırması için bir kanunî savaş başlattı. Kredi… Joao Silva/The New York Times
Haydarabad’da yaşayan Shwetha Sree, “Bunun bir mucize ilaç olduğunu söylüyorlar, ancak ihtiyacı olan herkes tarafından kullanılamıyorsa mucize sayılmaz” dedi. 5 yaşındaki oğlu Vihaan’da kistik fibroz ve ABD’de yaşıyor olsaydı 6 yaşına geldiğinde onu ilaca uygun hale getirecek mutasyon var.
2000’li yılların başında Sahra altı Afrika’da HIV tedavisine erişim için verilen mücadeleden bu yana, bazı ilaç şirketleri ilaçlarını gelişmekte olan ülkelerde kârlı ancak önemli ölçüde daha düşük bir fiyata satmayı kabul etti. Şirketler bazen bir ilaç ithalatçısıyla da çalışarak bu bölgelerdeki ürünleri satarlar.
İlaç şirketlerinin izinsiz oldukları yerlerde çaresiz hastalara ürün tedarik ettiği şefkatli kullanım da vardır. Vertex, ilaçlarını dünya çapında 6 bin 500 hastaya bu şekilde ücretsiz olarak sağladığını söyledi. Şirket, ilaçları bu şekilde nereye sağladığını ve hala nerede yaptığını söylemeyi reddetti.
Bir şirket ayrıca, jenerik üreticilerin belirli ülkelerde, genellikle bir telif hakkı karşılığında bir ilaç yapıp satmasına izin veren gönüllü lisansları da kabul edebilir.
Jenerik üreticilere alt lisanslar vererek işleme aracılık eden Birleşmiş Milletler destekli kar amacı gütmeyen bir kuruluş olan İlaç Patent Havuzu, Vertex ile hiçbir teması olmadığını söyledi.
Yeni ilaçların daha fakir ülkelere ulaşması genellikle daha uzun sürer. Ancak Vertex’in onlara herhangi bir erişim sağlamadaki başarısızlığından duyulan hayal kırıklığı, kistik fibroz hastalarını çevrimiçi ortamda bir araya getirdi ve zorunlu lisanslama için koordineli bir kampanyaya yol açtı.
Hükümetler, sermaye piyasalarının fikri mülkiyet koruma duvarında endişe verici bir çatlak olarak görme eğiliminde olduğu zorunlu lisanslama konusunda genellikle isteksizdir. Yine de, hükümetler zorunlu bir lisans vermeyi reddetse bile, sabırlı davranışlar Vertex’e Trikafta’yı bu ülkelerde kullanıma sunması için baskı yapabilir.
Güney Afrika’da kistik fibrozu olan ve Trikafta almaya hak kazanan 38 yaşındaki bir yatırım bankacısı olan Cheri Nel, Vertex’e başvurduğunu ve şirketin erişimi artırması ve yine de kârını ve fikri mülkiyetini koruması için çeşitli yollar önerdiğini söyledi. Hiçbir yere varamadığını ve şu anda Güney Afrika’daki eyleme liderlik ettiğini söyledi.
“Bir denge var: Şirketleri araştırma ve araştırma ve geliştirme yapmaya teşvik etmek istiyorsunuz” dedi. “Ama satmaya bile çalışmadıkları için jeneriği ithal etmemize izin vermeleri onlara hiçbir mali zarar vermiyor.”
Vertex, Trikafta’yı Güney Afrika’nın ilaç düzenleyicisine kaydettirmedi, ancak şirket Pazartesi günü yaptığı açıklamada, yakın zamanda burada bir distribütörle anlaşma imzaladığını söyledi.
11 yaşındaki Rodrigo Rockenbach, ebeveynleri bakarken ilaç alımını artırmak için nebülizatör kullanıyor. Kredi… The New York Times için Dado Galdieri
Brezilyalı Raphaelle Pereira, Trikafta ile tedaviye başlamadan önce sık sık enfeksiyon kapması ve hastaneye yatması nedeniyle takılan kateterin çıkarılmasını dört gözle bekliyor. Kredi… The New York Times için Dado Galdieri
Bayan Sree, nebülizatörle bir seanstan sonra Vihaan’a fizyoterapisinde yardımcı oldu. Kredi… The New York Times için Atul Loke
The New York Times tarafından görüntülenen patent başvurularına göre Vertex, birçok ülkede jenerik üreticileri ilacı orada satmaktan caydıran patentler de arıyor. Şirket, Arjantin’de Vertex ilaçlarının daha düşük maliyetli jenerik versiyonlarını yapan birkaç üreticiden biri olan Gador ile devam eden bir yasal mücadeleye sahiptir.
Arjantin, Vertex’in fikri mülkiyet haklarını tanımıyor çünkü şirket küresel patent koruması anlaşmasına katılmadı. Gador’un bilim adamları, Vertex ilaçlarına tersine mühendislik uyguladılar ve onları Arjantinli hastalara satmaya başladılar. Daha sonra yabancı ülkelerden hastalar, karaborsada değiş tokuş edilen pesolarla yılda 18.000 $ gibi düşük bir fiyata mal olabilen ilaçları satın almak için Arjantin’e uçmaya başladı.
2010’ların sonlarında Gador, bir başka pahalı Vertex kistik fibroz ilacı olan Orkambi’nin düşük maliyetli versiyonunu ithal etmek için Türk hükümetiyle bir anlaşma yapmaya çalıştı. 2018’de Vertex, şirketin Vertex’in patentlerini ihlal ettiğini iddia ederek Gador’a bir Türk mahkemesinde dava açtı. Vertex kazandı ve hükümet Gador anlaşmasını terk etti.
2021’de Trikafta Avrupa’nın bazı bölgelerinde kullanıma sunulduktan sonra, Türkiye’deki hastalar ilacı almak için hükümetlerine dava açmaya başladı.
Bugün, Türk sosyal güvenlik sistemine başarılı bir şekilde dava açan 100’den fazla hasta, şu anda çoğu Trikafta olmak üzere Vertex ilaçları kullanıyor. Türkiye’nin ana kistik fibrozis merkezinin pediatrik göğüs hastalıkları başkanı Dr. Bülent Karadağ, Trikafta için uygun olduğu doğrulanan ancak alamamış 250 hastası daha olduğunu söyledi.
“Bazı hastalar avukat tutmak şöyle dursun, hastaneye otobüs biletini bile alamayacaklarını söylüyor” dedi. Bir yıllık Trikafta arzının ABD liste fiyatı, Türkiye’deki en az ücretli bir kişinin yıllık maaşının yaklaşık 60 katı kadardır.
Vertex’in ilaçlarına kadar, hastaların çok az seçeneği vardı, esas olarak biraz daha iyi nefes almalarına yardımcı olmak için palyatif tedavi ve bir tane alabilirlerse, bir akciğer nakli. Vertex’in ilaçları, hastalığın altında yatan nedeni ele alarak hastaların akciğerlerinin çamurlu mukusta tıkanmasını önledi.
Trikafta, hastaların daha iyi nefes almasına yardımcı olmada, onları hastaneden uzak tutmada ve yaşamlarını uzatmada şaşırtıcı derecede etkilidir. Hastalar ve doktorlar, ilacın gücünün neredeyse anında ortaya çıktığını söylüyor.
22 yaşındaki Raphaelle Pereira, Brezilya’nın Curitiba şehrinde yıllardır akciğer nakli için bekliyordu. 2021’de ağırlığı 80 pound’a düştü ve artık tuvalete yürüyecek gücü kalmamıştı. Aile üyeleri, ABD’de iki aylık bir Trikafta tedariki satın almak için mülk sattı ve 54.000 $’ı bir araya getirdi.
“Birkaç gün kullandım ve sonra kalkıp ‘Sanırım duş alacağım’ dedim. Bütün ailem şokta” dedi. “Birkaç gün önce kolumu bile kaldıramıyordum.”
İlacın durumunu nasıl değiştirdiğinin doğrulanmasıyla Bayan Pereira, Brezilya’nın halk sağlığı sisteminin kendisi için düzenli bir ilaç satın almasını sağlamak için bir meşru süreci kullandı. Şimdi bir futbol yorumcusu olarak kariyer yapmak için çalışıyor.
Belinda Nell, her ikisi de kistik fibrozdan ölen kız kardeşleri Lorryn ve Jennifer’ın fotoğraflarıyla. Kredi… Joao Silva/The New York Times
Gelişmekte olan dünyada Trikafta’yı edinmenin önündeki engeller, ürünün mevcudiyetinin ötesine geçiyor. Çok sayıda hasta teşhis edilmemiş durumda. Teşhis konulanların, ilacın çalışması için gerekli mutasyonlardan birine sahip olup olmadıklarını belirlemek için pahalı genetik testlere erişmeleri pek olası değildir.
Kuzey Avrupa kökenli hastaların yaklaşık yüzde 90’ı, Orta Doğu, Asya ve Afrika’dan çok daha az insanla karşılaştırıldığında, ilacın çalışması için gereken en yaygın mutasyona sahiptir. Hindistan’da tahminler yüzde 19 ila 44 arasında değişiyor.
Vertex, daha fakir ülkelerdeki kistik fibroz hastalarının genetiğini daha iyi anlamak için akademik bir projeyi finanse ediyor. Prag’da bir genetikçi olan Dr. Milan Macek Jr., istekli hastalardan kan örnekleri toplamak ve analiz etmek için daha düşük kaynaklara sahip ülkelerdeki doktorlarla birlikte çalışıyor. Doğu Avrupa, Orta Doğu ve Orta Asya’da en yaygın mutasyona sahip yüzlerce teşhis edilmiş hastayı tespit etti.
Güney Afrika’daki eylem üzerinde çalışan Belinda Nell, iki kız kardeşi kistik fibroz nedeniyle giderek daha zayıf hale gelirken, Vertex’in uyuşturucularıyla ilgili haberleri yakından takip etti.
2014 yılında, Bayan Nell ve kendisi de hastalığa sahip olan kız kardeşi Lorryn, üçüncü bir kardeş olan Jennifer’ı bu hastalıktan ölmek üzereyken emzirdiler. Bayan Nell, Lorryn’e onu aynı kaderden koruyacağına söz verdi ve 2022’nin başlarında onun için birkaç aylık Trikafta tedarik etmeyi başardı. Ama Lorryn’in ciğerleri çok hasar gördü ve geçen Ekim ayında öldü.
Bayan Nell, “Kız kardeşlerimde gördüğüm gibi son aşamaya katlanmamaları için her yerdeki çocukların küçük yaşlardan itibaren erişime sahip olması hayati önem taşıyor” dedi.
Elif İnce, İstanbul’dan raporlamaya katkıda bulundu.
İlacın üreticisi, Boston merkezli büyük bir biyoteknoloji şirketi olan Vertex Pharmaceuticals, ilacı Hindistan’da veya gelişmekte olan dünyanın neredeyse hiçbir yerinde kullanıma sunmuyor. Şirket onu satmaya çalışmıyor veya yerel bir şirketin yapmasına izin vermiyor. Vertex, çok sayıda ülkede patent arayarak potansiyel jenerik rakipleri engelliyor.
Hemanth Aralık ayında, dokuzuncu doğum gününden bir gün önce ve Amerika Birleşik Devletleri’nde yaşasaydı Trikafta adlı ilacı almaya uygun olacağından 18 ay sonra öldü.
Asya, Afrika ve Latin Amerika’nın büyük bölümünde, Hemanth’ınki gibi aileler, Trikafta’nın varlıklı ülkelerdeki on binlerce kistik fibroz hastasının hayatını değiştirmesini izliyor, ancak ilacı kendileri alma çabalarının her aşamasında şirket tarafından engellendiğini söylüyorlar.
Günde üç tablet olarak alınan Trikafta, Vertex’in dört kistik fibroz ilacı arasında en güçlü ve yaygın olarak kullanılanıdır. Amerika Birleşik Devletleri’nde yıllık 322.000 $’ın üzerindeki liste fiyatıyla, bir hastanın yaşamı boyunca milyonlarca dolara mal olması bekleniyor. İngiltere’deki araştırmacılar tarafından yürütülen bir analiz, ilacın bir yıllık tedarikinin tahmini sadece 5.700 $ maliyetle üretilebileceğini buldu.
Vertex, 2019’da ilk onaylanmasından bu yana Trikafta için 15 milyar dolardan fazla satış bildirdi.
Bu hafta, dört kıtadaki dört ülkeden bir grup hasta ve aileleri, hükümetlerini fikri mülkiyet korumalarını geçersiz kılmaya ve Trikafta’nın düşük maliyetli jenerik versiyonunun ithal edilmesine veya yerel olarak üretilmesine izin vermeye zorlamak için yasal ve düzenleyici adımlar attı. Zorunlu lisanslama olarak bilinen süreç kapsamında jenerik üreticiler Vertex’e bir telif hakkı verecekti.
Hastalar ve aileleri, eylemlerden üçünün Vertex’in ilacı kullanıma sunma çabalarını engellediği Hindistan, Ukrayna ve Güney Afrika’da olduğunu söylüyor. Dördüncüsü, Vertex’in uyuşturucu için kapsama alanı kazanmaya çalıştığı Brezilya’da; Oradaki hasta ve ailelerin endişesi, markalı ilacın çok pahalı olacağı yönünde.
Trikafta günde üç tablet olarak alınır ve ABD’de yıllık liste fiyatı 322.000$’dır. Kredi… The New York Times için Dado Galdieri
11 yaşındaki Rodrigo Rockenbach, babasının kendisine Vertex’in ilaçlarını alması için hükümete dava açtığı Brezilya’da kistik fibrozla yaşıyor ve şimdi diğer hastaların da aynısını yapmasına yardımcı oluyor. Kredi… The New York Times için Dado Galdieri
Brezilyalı Raphaelle Pereira, akciğerleri için düzenli fizyoterapinin bir parçası olarak küçük bir pompaya üflüyor. Kredi… The New York Times için Dado Galdieri
Kistik fibroz, akciğerlere ve sindirim sistemine zarar veren genetik bir hastalıktır. Hastalar genellikle erken yetişkinlik döneminde ölür, ancak Trikafta yaşam beklentisini önemli ölçüde uzatmaktadır.
Türkiye’de bir hasta savunucusu olan Christine Noke, “Dünyadaki her hastanın internet erişimi var ve bu ilacı istiyor” dedi.
Hindistan hakkında daha fazlası
- Ada Grubu: Gautam Adani sık sık şirketinin hedeflerinin Hindistan’ın ihtiyaçları ile uyumlu olduğunu söylerdi. Şimdi Adani Grubu’nun talihi, acıları ülke çapında hissedilecek bir çöküşün eşiğinde.
- Cin patlaması:Goa’nın güneyindeki cin damıtma fabrikalarının çiçek açması, Hindistan’ın alkole karşı muhafazakar tutumuna ve ülkenin genellikle boğucu bürokrasisine meydan okuyor.
- Büyük ekranda:Bir Bombay sinemasında 1995’ten beri neredeyse her gün “DDLJ” filmi gösteriliyor. Bugünün Hindistan’ı pek çok yönden ekranda Hindistan’a benziyor.
- Hindistan’ın Cram Şehri:Kota’da, ülkenin dört bir yanından gelen öğrenciler, çoğu başarısız olacak olan seçkin üniversite kabul sınavları için özel ders almak için yüksek ücretler alıyor.
Dönüştürücü kistik fibroz ilaçları üzerinde tekele sahip olan Vertex, küresel olarak erişimi artırmak için baskı yaptığını söyledi.
“Ekiplerimiz, zorlu ekonomik koşullar ve sınırlı sağlık hizmetleri nedeniyle erişim engellerinin yüksek olduğu düşük-orta gelirli ülkeler ve düşük gelirli ülkeler de dahil olmak üzere, dünya çapında daha fazla hastaya erişimi genişletmek için her gün çalışıyor. altyapı, ”dedi Vertex sözcüsü Heather Nichols.
Bayan Nichols, Vertex’in düşük gelirli ülkelerde bir “ürün bağış programı” başlattığını söyledi. Şirketin Brezilya, Polonya, Bulgaristan, Estonya, Yunanistan, Letonya, Slovakya, Slovenya, Romanya ve Umman’da kistik fibroz ilaçlarından en az birine bir şekilde erişim sağladığını söyledi. Şirket, hangi düşük kaynaklı ülkelerin Trikafta’ya erişimi olduğunu belirtmeyi reddetti.
Kistik fibroza neden olan genetik kusur, Trikafta’nın çalışması için gereken spesifik mutasyonlar gibi Kuzey Avrupa kökenli insanlarda en yaygın olanıdır. Gelişmekte olan ülkelerde teşhis konulan ve ilaca uygun olan kistik fibrozlu hastaların sayısı bilinmemekle birlikte binlerce kişiye ulaştığına inanılmaktadır.
Hindistan’da yakın zamanda yapılan bir araştırma, teşhis edilmiş sadece 600 kistik fibroz hastasını saydı. Hindistan’da teşhis konmamış on binlerce hastayı sayan bazı araştırmacılar, Hindistan’ın toplam kistik fibroz popülasyonunun Avrupa’dakinden daha yüksek olduğunu tahmin ediyor.
Kistik fibrozlu Kızılderililerin küçük bir kısmının kendilerini Trikafta için uygun hale getiren mutasyonlara sahip olduğuna inanılırken, Hindistan nüfusunun büyüklüğü, Trikafta’dan fayda görebilecek çok sayıda hasta anlamına geliyor.
Ölen Kızılderili uzunlukları Hemanth Buddana’ya sık sık akciğer enfeksiyonu geçirdiği için tedaviler ve antibiyotikler verildi, ancak Hindistan’da nefes almasına veya kilo almasına yardımcı olacak çok az şey vardı. Haydarabad’da evinde yatağa hapsolmuş, kendi kendine resim yapmayı ve yeni diller konuşmayı öğrendi.
Bir genetik test, Bay Buddana’nın Google’da bir operasyon müdürü olarak kazandığı yıllık maaşın 20 katı ABD liste fiyatına sahip olan Trikafta’ya uygun olacağını doğruladı. Hindistan hükümetini çocukları için Trikafta almanın bir yolunu bulmaya zorlamak için diğer ebeveynlere katıldı. Ama ilerleme olmadı.
Vihaan’ın babası Sai, nebülizörünü Hindistan’ın Haydarabad kentindeki evlerinde hazırladı. Kredi… The New York Times için Atul Loke
Bayan Pereira’nın yatak odasında neredeyse terk edilmiş bir oksijen tüpü. Brezilya’nın halk sağlığı sisteminin kendisine Trikafta tedarik etmesini sağlamak için meşru sürecini kullandı. Kredi… The New York Times için Dado Galdieri
Kistik fibrozis ile yaşayan Güney Afrikalı 38 yaşındaki Cheri Nel, hükümetinin Trikafta’nın uygun fiyatlı bir versiyonuna erişimi kolaylaştırması için bir kanunî savaş başlattı. Kredi… Joao Silva/The New York Times
Haydarabad’da yaşayan Shwetha Sree, “Bunun bir mucize ilaç olduğunu söylüyorlar, ancak ihtiyacı olan herkes tarafından kullanılamıyorsa mucize sayılmaz” dedi. 5 yaşındaki oğlu Vihaan’da kistik fibroz ve ABD’de yaşıyor olsaydı 6 yaşına geldiğinde onu ilaca uygun hale getirecek mutasyon var.
2000’li yılların başında Sahra altı Afrika’da HIV tedavisine erişim için verilen mücadeleden bu yana, bazı ilaç şirketleri ilaçlarını gelişmekte olan ülkelerde kârlı ancak önemli ölçüde daha düşük bir fiyata satmayı kabul etti. Şirketler bazen bir ilaç ithalatçısıyla da çalışarak bu bölgelerdeki ürünleri satarlar.
İlaç şirketlerinin izinsiz oldukları yerlerde çaresiz hastalara ürün tedarik ettiği şefkatli kullanım da vardır. Vertex, ilaçlarını dünya çapında 6 bin 500 hastaya bu şekilde ücretsiz olarak sağladığını söyledi. Şirket, ilaçları bu şekilde nereye sağladığını ve hala nerede yaptığını söylemeyi reddetti.
Bir şirket ayrıca, jenerik üreticilerin belirli ülkelerde, genellikle bir telif hakkı karşılığında bir ilaç yapıp satmasına izin veren gönüllü lisansları da kabul edebilir.
Jenerik üreticilere alt lisanslar vererek işleme aracılık eden Birleşmiş Milletler destekli kar amacı gütmeyen bir kuruluş olan İlaç Patent Havuzu, Vertex ile hiçbir teması olmadığını söyledi.
Yeni ilaçların daha fakir ülkelere ulaşması genellikle daha uzun sürer. Ancak Vertex’in onlara herhangi bir erişim sağlamadaki başarısızlığından duyulan hayal kırıklığı, kistik fibroz hastalarını çevrimiçi ortamda bir araya getirdi ve zorunlu lisanslama için koordineli bir kampanyaya yol açtı.
Hükümetler, sermaye piyasalarının fikri mülkiyet koruma duvarında endişe verici bir çatlak olarak görme eğiliminde olduğu zorunlu lisanslama konusunda genellikle isteksizdir. Yine de, hükümetler zorunlu bir lisans vermeyi reddetse bile, sabırlı davranışlar Vertex’e Trikafta’yı bu ülkelerde kullanıma sunması için baskı yapabilir.
Güney Afrika’da kistik fibrozu olan ve Trikafta almaya hak kazanan 38 yaşındaki bir yatırım bankacısı olan Cheri Nel, Vertex’e başvurduğunu ve şirketin erişimi artırması ve yine de kârını ve fikri mülkiyetini koruması için çeşitli yollar önerdiğini söyledi. Hiçbir yere varamadığını ve şu anda Güney Afrika’daki eyleme liderlik ettiğini söyledi.
“Bir denge var: Şirketleri araştırma ve araştırma ve geliştirme yapmaya teşvik etmek istiyorsunuz” dedi. “Ama satmaya bile çalışmadıkları için jeneriği ithal etmemize izin vermeleri onlara hiçbir mali zarar vermiyor.”
Vertex, Trikafta’yı Güney Afrika’nın ilaç düzenleyicisine kaydettirmedi, ancak şirket Pazartesi günü yaptığı açıklamada, yakın zamanda burada bir distribütörle anlaşma imzaladığını söyledi.
11 yaşındaki Rodrigo Rockenbach, ebeveynleri bakarken ilaç alımını artırmak için nebülizatör kullanıyor. Kredi… The New York Times için Dado Galdieri
Brezilyalı Raphaelle Pereira, Trikafta ile tedaviye başlamadan önce sık sık enfeksiyon kapması ve hastaneye yatması nedeniyle takılan kateterin çıkarılmasını dört gözle bekliyor. Kredi… The New York Times için Dado Galdieri
Bayan Sree, nebülizatörle bir seanstan sonra Vihaan’a fizyoterapisinde yardımcı oldu. Kredi… The New York Times için Atul Loke
The New York Times tarafından görüntülenen patent başvurularına göre Vertex, birçok ülkede jenerik üreticileri ilacı orada satmaktan caydıran patentler de arıyor. Şirket, Arjantin’de Vertex ilaçlarının daha düşük maliyetli jenerik versiyonlarını yapan birkaç üreticiden biri olan Gador ile devam eden bir yasal mücadeleye sahiptir.
Arjantin, Vertex’in fikri mülkiyet haklarını tanımıyor çünkü şirket küresel patent koruması anlaşmasına katılmadı. Gador’un bilim adamları, Vertex ilaçlarına tersine mühendislik uyguladılar ve onları Arjantinli hastalara satmaya başladılar. Daha sonra yabancı ülkelerden hastalar, karaborsada değiş tokuş edilen pesolarla yılda 18.000 $ gibi düşük bir fiyata mal olabilen ilaçları satın almak için Arjantin’e uçmaya başladı.
2010’ların sonlarında Gador, bir başka pahalı Vertex kistik fibroz ilacı olan Orkambi’nin düşük maliyetli versiyonunu ithal etmek için Türk hükümetiyle bir anlaşma yapmaya çalıştı. 2018’de Vertex, şirketin Vertex’in patentlerini ihlal ettiğini iddia ederek Gador’a bir Türk mahkemesinde dava açtı. Vertex kazandı ve hükümet Gador anlaşmasını terk etti.
2021’de Trikafta Avrupa’nın bazı bölgelerinde kullanıma sunulduktan sonra, Türkiye’deki hastalar ilacı almak için hükümetlerine dava açmaya başladı.
Bugün, Türk sosyal güvenlik sistemine başarılı bir şekilde dava açan 100’den fazla hasta, şu anda çoğu Trikafta olmak üzere Vertex ilaçları kullanıyor. Türkiye’nin ana kistik fibrozis merkezinin pediatrik göğüs hastalıkları başkanı Dr. Bülent Karadağ, Trikafta için uygun olduğu doğrulanan ancak alamamış 250 hastası daha olduğunu söyledi.
“Bazı hastalar avukat tutmak şöyle dursun, hastaneye otobüs biletini bile alamayacaklarını söylüyor” dedi. Bir yıllık Trikafta arzının ABD liste fiyatı, Türkiye’deki en az ücretli bir kişinin yıllık maaşının yaklaşık 60 katı kadardır.
Vertex’in ilaçlarına kadar, hastaların çok az seçeneği vardı, esas olarak biraz daha iyi nefes almalarına yardımcı olmak için palyatif tedavi ve bir tane alabilirlerse, bir akciğer nakli. Vertex’in ilaçları, hastalığın altında yatan nedeni ele alarak hastaların akciğerlerinin çamurlu mukusta tıkanmasını önledi.
Trikafta, hastaların daha iyi nefes almasına yardımcı olmada, onları hastaneden uzak tutmada ve yaşamlarını uzatmada şaşırtıcı derecede etkilidir. Hastalar ve doktorlar, ilacın gücünün neredeyse anında ortaya çıktığını söylüyor.
22 yaşındaki Raphaelle Pereira, Brezilya’nın Curitiba şehrinde yıllardır akciğer nakli için bekliyordu. 2021’de ağırlığı 80 pound’a düştü ve artık tuvalete yürüyecek gücü kalmamıştı. Aile üyeleri, ABD’de iki aylık bir Trikafta tedariki satın almak için mülk sattı ve 54.000 $’ı bir araya getirdi.
“Birkaç gün kullandım ve sonra kalkıp ‘Sanırım duş alacağım’ dedim. Bütün ailem şokta” dedi. “Birkaç gün önce kolumu bile kaldıramıyordum.”
İlacın durumunu nasıl değiştirdiğinin doğrulanmasıyla Bayan Pereira, Brezilya’nın halk sağlığı sisteminin kendisi için düzenli bir ilaç satın almasını sağlamak için bir meşru süreci kullandı. Şimdi bir futbol yorumcusu olarak kariyer yapmak için çalışıyor.
Belinda Nell, her ikisi de kistik fibrozdan ölen kız kardeşleri Lorryn ve Jennifer’ın fotoğraflarıyla. Kredi… Joao Silva/The New York Times
Gelişmekte olan dünyada Trikafta’yı edinmenin önündeki engeller, ürünün mevcudiyetinin ötesine geçiyor. Çok sayıda hasta teşhis edilmemiş durumda. Teşhis konulanların, ilacın çalışması için gerekli mutasyonlardan birine sahip olup olmadıklarını belirlemek için pahalı genetik testlere erişmeleri pek olası değildir.
Kuzey Avrupa kökenli hastaların yaklaşık yüzde 90’ı, Orta Doğu, Asya ve Afrika’dan çok daha az insanla karşılaştırıldığında, ilacın çalışması için gereken en yaygın mutasyona sahiptir. Hindistan’da tahminler yüzde 19 ila 44 arasında değişiyor.
Vertex, daha fakir ülkelerdeki kistik fibroz hastalarının genetiğini daha iyi anlamak için akademik bir projeyi finanse ediyor. Prag’da bir genetikçi olan Dr. Milan Macek Jr., istekli hastalardan kan örnekleri toplamak ve analiz etmek için daha düşük kaynaklara sahip ülkelerdeki doktorlarla birlikte çalışıyor. Doğu Avrupa, Orta Doğu ve Orta Asya’da en yaygın mutasyona sahip yüzlerce teşhis edilmiş hastayı tespit etti.
Güney Afrika’daki eylem üzerinde çalışan Belinda Nell, iki kız kardeşi kistik fibroz nedeniyle giderek daha zayıf hale gelirken, Vertex’in uyuşturucularıyla ilgili haberleri yakından takip etti.
2014 yılında, Bayan Nell ve kendisi de hastalığa sahip olan kız kardeşi Lorryn, üçüncü bir kardeş olan Jennifer’ı bu hastalıktan ölmek üzereyken emzirdiler. Bayan Nell, Lorryn’e onu aynı kaderden koruyacağına söz verdi ve 2022’nin başlarında onun için birkaç aylık Trikafta tedarik etmeyi başardı. Ama Lorryn’in ciğerleri çok hasar gördü ve geçen Ekim ayında öldü.
Bayan Nell, “Kız kardeşlerimde gördüğüm gibi son aşamaya katlanmamaları için her yerdeki çocukların küçük yaşlardan itibaren erişime sahip olması hayati önem taşıyor” dedi.
Elif İnce, İstanbul’dan raporlamaya katkıda bulundu.