Brittany Bonds üçüncü oğlunu doğumundan 10 hafta önce bir ambulansın arkasında doğurduğunda, artık Makena ilacına güvenmiyordu.
İlacın amacı erken doğumu önlemek ve bebeğin sağlığını iyileştirmekti. Ancak oğlu Phoenix’in 83 gün boyunca yenidoğan yoğun bakım ünitesinde kaldığı Bayan Bonds için işe yaramadı. 2 yaşında, hala bir dizi sağlık sorunu var.
Makena – tartışmalı Alzheimer ilacı Aduhelm gibi – işe yarayıp yaramadığı konusunda ciddi şüpheler kalmasına rağmen Gıda ve İlaç Dairesi tarafından piyasaya süratle sürülen bir ilacın başka bir örneğidir.
Aduhelm’in onayıyla ilgili devam eden tartışmalar, ilaçların pazara ulaşması için hızlandırılmış yola olan ilgiyi yeniden gündeme getirdi. Kongrede bir Cumhuriyetçi tarafından desteklenen bir yasa tasarısı, bir şirketin bir ilacı onaylatmasını ve onu kullanılabilir durumda tutmasını daha da kolaylaştıracaktır. Önde gelen bir Demokratın önerisi, FDA’ya hızlı takip edilen ilaçlar hakkında kesin cevaplar alma ve yetersiz kalırsa bunları piyasadan kaldırma yetkisi verecek.
Ancak hızlı süreç üzerinde herhangi bir sınırlama getirme çabaları, lobicilikte ABD’nin en büyük sektörü olan güçlü ilaç endüstrisinin öfkesini çekmesi muhtemeldir. Geçen yıl harcamalar ve siyasi kampanyalar için büyük harcamalar.
Kar amacı gütmeyen bir tüketici savunuculuğu kuruluşu olan Public Citizen’ın direktörü Dr. Michael Carome, “İlaç endüstrisinden hızlandırılmış onaylara ilişkin kuralların sıkılaştırılmasına karşı muazzam bir direnç olacağını düşünüyorum” dedi.
Büyük bir araştırma, ilacın bir plasebo ile aynı etkiye sahip olduğunu göstermeden önce, Makena hakkında on yıl boyunca sorular oyalandı. FDA, ilacı bir yıldan uzun bir süre önce piyasadan çekmeyi önerdi. Makena’nın akıbeti hakkında, bazı eleştirmenlerin iddia ettiği bilimin üzerinde hız olan bir ilaç onay süreci üzerinde incelemeye odaklanacak bir duruşma yapmayı planlıyor.
Bayan Bonds, ilacın önceki sahibi AMAG İlaç’a karşı açılan davadaki 13 davacıdan biri ve ilacın piyasadan kaldırılmasını istiyor. “Benim için işe yaramadı ve başkaları için de işe yaramadığını biliyorum” dedi.
Şu anda ilacın sahibi olan Covis Pharma, ajansın kararına yaklaşan duruşmada karşı çıkmayı planlıyor ve Makena’nın başlangıçta yardım ettiği kadınlar için gerçekten etkili olduğunu savunuyor: en yüksek bazılarıyla yüzleşen Afrikalı Amerikalı kadınlar Gelişmiş ülkelerde erken doğum oranları.
Prematüre bebekler de yüksek ölü veya sakat doğma riskleriyle karşı karşıyadır. Sarasota, Fla’da siyahi bir maternal-fetal tıp uzmanı olan Dr. Washington Hill, “Buna çok fazla duygu karışıyor” dedi. İlacı on yıllardır risk altındaki kadınlara reçete etti ve kendisine danışmanlık ücreti olarak 1.200 dolar ödendi. 2019 yılında lehinde ifade verdi. Bir röportajda “Bu ilacın çalıştığım hastalarda etkili olduğunu hissettim” dedi.
Dr. Sarasota, Fla.’da anne-fetal tıp uzmanı olan Washington Hill, 2019’daki bir FDA duruşmasında Makena lehine ifade verdi. “Bu ilacın birlikte çalıştığım hastalarda etkili olduğunu hissettim” dedi. Kredi… The New York Times için Octavio Jones
30 yıl önce başlayan hızlandırılmış onay programının ömrü boyunca, FDA, ilaçlara erişim konusundaki tutkulu, bazen umutsuz memnuniyetleri mevcut bilime dayalı kanıtlara karşı tartmak zorunda kaldı.
Bu on yıllar boyunca, ajans Aralık ayı itibariyle program kapsamında 278 onay yayınladı. Onaylar, bir ilacın hayatta kalma süresini uzattığını veya yaşam kalitesini iyileştirdiğini kanıtlamaz. Bunun yerine ilaçlar, pozitif bir bulguya (tümör küçülmesi gibi) sahip tek bir çalışmaya dayalı olarak piyasaya sürülebilir ve bir takip çalışmasının fayda sağlaması durumunda piyasada tutulabilir.
Ciddi koşullara ve karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlara yönelik bu yol, hastaların hayat kurtaran ilaçlara daha erken erişmesini sağladı; bu, Biyoteknoloji İnovasyon Organizasyonu BIO gibi endüstri grupları için bir gurur kaynağı. Bir BIO temsilcisi geçen hafta milletvekillerine, ilaç üreticilerinin hızlandırılmış bir onay ilacının işe yaradığını daha hızlı kanıtlamak için gerçek dünyadaki kanıtları kullanmaları için bekleyen bir planı desteklediğini söyledi. İlaç üreticilerini de temsil eden PhRMA, programı mevcut haliyle desteklediğini söyledi.
Yine de eleştirmenler ve bekçi grupları, Medicare’in hızlandırılmış onay ilaçlarına milyarlarca dolar harcadığını, hatta ilaç üreticilerinin gerekli takip çalışmalarını tamamlamak için ayaklarını sürüyerek, olumsuz olması durumunda ilacın geri çekilmesine yol açabileceğini iddia ediyor. Bazı durumlarda, çok az fayda sağlayan hızlı takip edilen ilaçlar yine de piyasada kaldı.
Bilimi hızlandırmak uzun zamandır endişe vericiydi: FDA, hızlandırılmış inceleme kapsamında onaylanan ve daha sonra kalp krizlerini ve felçleri artırdığına dair bulgular üzerine 2004’te geri çekilen bir ağrı ilacı olan Vioxx üzerindeki eylemlerinden dolayı ağır bir şekilde eleştirildi. . 2016’da 21st Century Cures Act kapsamında hızlandırılmış incelemeler için daha da fazla yol verildi.
Aduhelm onay tartışmasının hemen ardından, FDA başka bir inceleme turuyla karşı karşıya Önümüzdeki hafta, danışma paneli, ölümcül bir nörolojik bozukluk olan amyotrofik lateral skleroz için yeni bir ilaç olan Amylyx’i incelediğinde inceleme yapacak. İlaç, hızlandırılmış onay için bir çıtayı karşılarken – karşılanmayan ihtiyaçlara sahip ciddi bir hastalığı ele alırken – üreticisi geleneksel onay istiyor.
Hızlandırılmış onayların mevcut durumuyla ilgili olarak, FDA sözcüsü April Grant, kurumun ilaç üreticilerinin ilaçlarla ilgili takip çalışmalarını zamanında tamamlamasını sağlamak için çalıştığını söyledi. Bayan Grant, yetkisinde boşluklar bulursa, “o zaman ajans bu boşlukları kapatmak için Kongre ile birlikte çalışacaktır” dedi.
Hızlandırılmış programın geçmişi, AIDS aktivistlerinin binlerce genç adam ölürken çok az şey yapmış olmalarına öfkelenerek, FDA’nın ön adımlarına karşı 1988’de yapılan gürültülü bir protestoya kadar uzanıyor.
Kaldırım tebeşiriyle birbirlerinin vücutlarını çizdiler. Polis onları fermuarlarla kelepçeledi ve sürükleyerek uzaklaştırdı.
1988’de Rockville, Md.’deki FDA karargahının dışında AIDS aktivistleri, ajansın AIDS krizine karşı eylemsizliğini protesto ediyor. Kredi… J. Scott Applewhite/Associated Press
1988 gösterisinin düzenlenmesine yardım eden Mark Harrington, Tedavi Eylem Grubunun yönetici direktörüdür. tıbbi tedavilere erişimi savunan. O, kabadayı protestonun yeni ilaçlara erişimi hızlandırmak için tartışmalara yol açtığını söyledi.
Başlangıçta umut verici görünen ilaçlar yetersiz kalırken, 90’ların ortalarında proteaz inhibitörleri virüs seviyelerini düşürdü ve tıbbi bir mucize sağladı.
“Sonuç olarak, hızlandırılmış onay düzenlemeleri işe yaradı,” dedi Bay Harrington. “Alana daha fazla şirketin çekilmesine yardımcı oldular. Etkili tedavilerin keşfedilmesine yol açtılar.”
Yine de Bay Harrington ve diğerleri, araştırmacıların hastalar için asgari düzeyde kazanç sağlayan hızlandırılmış onay ilaçlarını belirlemelerini endişeyle izledi.
BMJ’de geçen yıl yayınlanan bir araştırmaya göre, 1992’den beri hızlandırılmış onay altında ruhsatlandırılmış 253 ilacın yaklaşık yarısının – 112’sinin hayatta kalma süresini uzattığı veya yaşam kalitesini iyileştirdiği kanıtlanmadı. İki düzine uyuşturucu, beş yıl veya daha uzun süredir piyasadaydı.
Başka bir çalışma, 1992’den bu yana temizlenen 93 kanser ilacı tedavisinin yüzde 20’sinin genel sağkalımı uzattığının kanıtlandığını, diğerlerinin ise takip çalışmaları tümör büyümesini geciktirmek gibi daha mütevazı kazanımlar gösterdikten sonra piyasada kaldığını gösterdi. FDA, genel sağkalım iyileştirmesinin, elde edilmesi yıllar aldığı için değerlendirilmesinin zor olabileceğini söyledi.
Bu çalışma, bir ilaç olan Avastin’in bir beyin kanseri olan glioblastomayı tedavi etmek için hızlandırılmış onay aldığını bildirdi. Bir takip çalışması, uzun süreli sağkalım veya iyileştirilmiş yaşam kalitesi göstermemiş olsa da, Avastin 2017’de bu kullanım için hala tam onay aldı.
Aynı ilaç meme kanserini tedavi etmek için kullanıldı ve tek örnektir. FDA, 2011’de kanser hastaları için izin verilmesine yönelik duygusal memnuniyetlere rağmen, bir ilacın tek bir kullanımı için hızlandırılmış onayı iptal etti.
2010’da FDA, Midodrine’i tehlikeli derecede düşük tansiyonu olan hastalar için geri çekme kararından vazgeçti, ilaç üreticisine “ilacın yararına dair kanıt sağlayamadığını” söyledikten sadece bir ay sonra.
Araştırmacılar teşkilatın geri çekilmesini “tehlikeli ve akıl almaz bir emsal” olarak nitelendirdi.
Bir meme kanseri hastası olan Besty Swersky, 2011 yılında bir FDA duruşması sırasında Avastin ilacı lehinde ifade verdi. Kredi… Joshua Roberts/Bloomberg
Aslında Makena’nın yapımcıları erken doğum ilaçlarının mevcut kalması gerektiğini savunarak bu emsalden bahsetti. Makena’nın üreticisi, ilacın şu anki sahibi FDA’ya
Covis’in, “ilaca verilen desteğin artması ve erişimin kaybedilmesiyle ilgili endişeler nedeniyle” kan basıncı ilacının seyrini değiştirdi. Üyeleri uyuşturucunun akıbeti hakkında duruşmada ifade verebilecek olan Preterm Doğum Önleme İttifakı.
Makena’nın hikayesi tıbbi bir gizemle başlar: Bilim adamları insanlarda doğum sürecini neyin tetiklediğinden emin değiller. Bunu önlemeye yönelik bir ipucu, 2003 yılında ilacın aktif maddesi olan progesteron hormonunun bir formu üzerinde yapılan bir çalışmanın sonuçlarıyla ortaya çıktı.
Birçok yüksek riskli Siyah kadını içeren çalışma, ilaç kullananların, kontrol grubuna kıyasla erken doğum risklerinde yüzde 34’lük bir azalma gördüğünü gösterdi.
Çalışmanın bir FDA istatistiksel incelemesi, verilerin etkililik konusunda “ikna edici kanıt sağlamadığı” sonucuna varmıştır. Rapora göre asıl endişe kaynağı, ilacın en etkili olduğu hamileliğin 18. haftasında veya öncesinde başlandığında, cenin veya yenidoğan ölüm oranlarının da “en belirgin” olduğu zamandı.
Yine de, FDA, ilaca 2011’de hızlandırılmış onay verdi ve tekrarlayan erken doğum riskini azaltmak için onaylanmış tek ilaç olmaya devam ediyor. İlacın üreticisinden fon kabul eden en iyi tıp toplulukları, kullanımını onayladı ve Makena o kadar rutin bir şekilde reçete edildi ki, Amerika Birleşik Devletleri’nde okumak zordu.
2019’a kadar olsa da, çoğunlukla Avrupa’da yürütülen büyük bir çalışmanın sonuçları geldi. İlacın hiçbir etkisinin olmadığını öne sürdüler: İlaç kullanırken erken doğum, plasebo verilenlerle hemen hemen aynıydı.
FDA, Amerika Birleşik Devletleri’nde, 113 Siyah kadın da dahil olmak üzere, fayda sağlayan bir hasta alt grubu olup olmadığını görmek için verileri inceledi. Bir tane bulamadı. Ekim 2020’de FDA, ilacın kullanımını durdurmak istediğini açıkladı.
Uyuşturucu üreticisi, daha sonra AMAG Pharmaceuticals, kısmen çalışmaların, ilaçların yüksek riskli Siyah kadınlara fayda sağlayıp sağlamadığı sorusunu açık bıraktığını savunarak bir duruşma istedi. Covis Pharma’nın genel danışmanı Francesco Tallarico, “Bizim görüşümüz, bu çalışmaların her ikisinin de sonuçları göz önüne alındığında, ek araştırmaların yapılması gerektiğidir” dedi.
Baltimore’dan Olivette Bennett, işe yaradığını düşünmediği için yakın zamanda Makena’yı almayı bıraktı. Ancak, “Bence daha fazla çalışma olmalı” dedi. Kredi… The New York Times için Rosem Morton
Bu, Harvard’ın tıp fakültesinde fahri profesör olan Dr. Michael Greene de dahil olmak üzere, mali çıkarı olmayan başkaları tarafından paylaşılan bir endişe. O ve meslektaşları, ikinci çalışmanın “güçsüz” olduğunu çünkü az sayıda Siyah kadını içerdiğini söyledi.
“Bir azınlığa faydalı olan bir ilacın etiketli endikasyonunu sırf çoğunluğa faydası olmadığı için çekmek gerçekten adil ve hakkaniyetli mi?” New England Journal of Medicine’nin yardımcı editörlerinden Dr. Greene dedi. “Bu bize pek adil gelmedi.”
Sarasota’daki anne-fetüs uzmanı Dr. Hill, uyuşturucuyla ilgili tartışmanın anne-fetüs tıbbi bakım camiasını ikiye böldüğünü söyledi. İlacın onaylanmış kalmasını istiyor, ancak bunun olacağından emin değil. “İçgüdüsel tepkim, çok fazla ikna etmem gerekeceği olurdu.”
İlaca şüpheyle bakanlar bile daha fazlasını bilmek istiyor. Baltimore’lu hamile bir kadın olan Olivette Bennett, “Bence daha fazla çalışma yapılmalı,” dedi ve kısa süre önce ilacın işe yaradığını düşünmediği için almayı bıraktı. “Onlar için çalıştığını söyleyen Afrikalı Amerikalı kadınların sesi nerede?”
AMAG Pharmaceuticals aleyhindeki federal davada, beyaz olan Bayan Bonds of Missouri ve diğer davacılar, şirket liderlerinin 2019 çalışmasını periyodik olarak incelediklerini, ancak ilacı yardımcı olabilecek bir şey olarak pazarlamaya devam ettiklerini iddia ettiler. kadın. AMAG, bir ilaç üreticisinin FDA onaylı bir ilacın reklamını yapma hakkına saldırı anlamına geldiğini savunarak davanın reddedilmesi gerektiğini söyledi.
Bir röportajda, Bayan Bonds, 2011’de ölü doğumdan sonra üç hamileliğin her birinde Makena’yı almaya başladığını söyledi. İlk iki oğlu, tam dönem birkaç hafta kısa olan 36 haftada doğdu.
Üçüncü oğluna hamileyken ilacı isteksizce aldığını söyledi. Doğumunun her şeyden önce gelmesinden dolayı morali bozuktu. İlacın onaylanmadan önce daha fazla çalışılması gerektiğini söyledi. Bayan Bonds, “Bence birçok yanlış umudun önlenmesine yardımcı olurdu,” dedi.
İlacın amacı erken doğumu önlemek ve bebeğin sağlığını iyileştirmekti. Ancak oğlu Phoenix’in 83 gün boyunca yenidoğan yoğun bakım ünitesinde kaldığı Bayan Bonds için işe yaramadı. 2 yaşında, hala bir dizi sağlık sorunu var.
Makena – tartışmalı Alzheimer ilacı Aduhelm gibi – işe yarayıp yaramadığı konusunda ciddi şüpheler kalmasına rağmen Gıda ve İlaç Dairesi tarafından piyasaya süratle sürülen bir ilacın başka bir örneğidir.
Aduhelm’in onayıyla ilgili devam eden tartışmalar, ilaçların pazara ulaşması için hızlandırılmış yola olan ilgiyi yeniden gündeme getirdi. Kongrede bir Cumhuriyetçi tarafından desteklenen bir yasa tasarısı, bir şirketin bir ilacı onaylatmasını ve onu kullanılabilir durumda tutmasını daha da kolaylaştıracaktır. Önde gelen bir Demokratın önerisi, FDA’ya hızlı takip edilen ilaçlar hakkında kesin cevaplar alma ve yetersiz kalırsa bunları piyasadan kaldırma yetkisi verecek.
Ancak hızlı süreç üzerinde herhangi bir sınırlama getirme çabaları, lobicilikte ABD’nin en büyük sektörü olan güçlü ilaç endüstrisinin öfkesini çekmesi muhtemeldir. Geçen yıl harcamalar ve siyasi kampanyalar için büyük harcamalar.
Kar amacı gütmeyen bir tüketici savunuculuğu kuruluşu olan Public Citizen’ın direktörü Dr. Michael Carome, “İlaç endüstrisinden hızlandırılmış onaylara ilişkin kuralların sıkılaştırılmasına karşı muazzam bir direnç olacağını düşünüyorum” dedi.
Büyük bir araştırma, ilacın bir plasebo ile aynı etkiye sahip olduğunu göstermeden önce, Makena hakkında on yıl boyunca sorular oyalandı. FDA, ilacı bir yıldan uzun bir süre önce piyasadan çekmeyi önerdi. Makena’nın akıbeti hakkında, bazı eleştirmenlerin iddia ettiği bilimin üzerinde hız olan bir ilaç onay süreci üzerinde incelemeye odaklanacak bir duruşma yapmayı planlıyor.
Bayan Bonds, ilacın önceki sahibi AMAG İlaç’a karşı açılan davadaki 13 davacıdan biri ve ilacın piyasadan kaldırılmasını istiyor. “Benim için işe yaramadı ve başkaları için de işe yaramadığını biliyorum” dedi.
Şu anda ilacın sahibi olan Covis Pharma, ajansın kararına yaklaşan duruşmada karşı çıkmayı planlıyor ve Makena’nın başlangıçta yardım ettiği kadınlar için gerçekten etkili olduğunu savunuyor: en yüksek bazılarıyla yüzleşen Afrikalı Amerikalı kadınlar Gelişmiş ülkelerde erken doğum oranları.
Prematüre bebekler de yüksek ölü veya sakat doğma riskleriyle karşı karşıyadır. Sarasota, Fla’da siyahi bir maternal-fetal tıp uzmanı olan Dr. Washington Hill, “Buna çok fazla duygu karışıyor” dedi. İlacı on yıllardır risk altındaki kadınlara reçete etti ve kendisine danışmanlık ücreti olarak 1.200 dolar ödendi. 2019 yılında lehinde ifade verdi. Bir röportajda “Bu ilacın çalıştığım hastalarda etkili olduğunu hissettim” dedi.
Dr. Sarasota, Fla.’da anne-fetal tıp uzmanı olan Washington Hill, 2019’daki bir FDA duruşmasında Makena lehine ifade verdi. “Bu ilacın birlikte çalıştığım hastalarda etkili olduğunu hissettim” dedi. Kredi… The New York Times için Octavio Jones
30 yıl önce başlayan hızlandırılmış onay programının ömrü boyunca, FDA, ilaçlara erişim konusundaki tutkulu, bazen umutsuz memnuniyetleri mevcut bilime dayalı kanıtlara karşı tartmak zorunda kaldı.
Bu on yıllar boyunca, ajans Aralık ayı itibariyle program kapsamında 278 onay yayınladı. Onaylar, bir ilacın hayatta kalma süresini uzattığını veya yaşam kalitesini iyileştirdiğini kanıtlamaz. Bunun yerine ilaçlar, pozitif bir bulguya (tümör küçülmesi gibi) sahip tek bir çalışmaya dayalı olarak piyasaya sürülebilir ve bir takip çalışmasının fayda sağlaması durumunda piyasada tutulabilir.
Ciddi koşullara ve karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlara yönelik bu yol, hastaların hayat kurtaran ilaçlara daha erken erişmesini sağladı; bu, Biyoteknoloji İnovasyon Organizasyonu BIO gibi endüstri grupları için bir gurur kaynağı. Bir BIO temsilcisi geçen hafta milletvekillerine, ilaç üreticilerinin hızlandırılmış bir onay ilacının işe yaradığını daha hızlı kanıtlamak için gerçek dünyadaki kanıtları kullanmaları için bekleyen bir planı desteklediğini söyledi. İlaç üreticilerini de temsil eden PhRMA, programı mevcut haliyle desteklediğini söyledi.
Yine de eleştirmenler ve bekçi grupları, Medicare’in hızlandırılmış onay ilaçlarına milyarlarca dolar harcadığını, hatta ilaç üreticilerinin gerekli takip çalışmalarını tamamlamak için ayaklarını sürüyerek, olumsuz olması durumunda ilacın geri çekilmesine yol açabileceğini iddia ediyor. Bazı durumlarda, çok az fayda sağlayan hızlı takip edilen ilaçlar yine de piyasada kaldı.
Bilimi hızlandırmak uzun zamandır endişe vericiydi: FDA, hızlandırılmış inceleme kapsamında onaylanan ve daha sonra kalp krizlerini ve felçleri artırdığına dair bulgular üzerine 2004’te geri çekilen bir ağrı ilacı olan Vioxx üzerindeki eylemlerinden dolayı ağır bir şekilde eleştirildi. . 2016’da 21st Century Cures Act kapsamında hızlandırılmış incelemeler için daha da fazla yol verildi.
Aduhelm onay tartışmasının hemen ardından, FDA başka bir inceleme turuyla karşı karşıya Önümüzdeki hafta, danışma paneli, ölümcül bir nörolojik bozukluk olan amyotrofik lateral skleroz için yeni bir ilaç olan Amylyx’i incelediğinde inceleme yapacak. İlaç, hızlandırılmış onay için bir çıtayı karşılarken – karşılanmayan ihtiyaçlara sahip ciddi bir hastalığı ele alırken – üreticisi geleneksel onay istiyor.
Hızlandırılmış onayların mevcut durumuyla ilgili olarak, FDA sözcüsü April Grant, kurumun ilaç üreticilerinin ilaçlarla ilgili takip çalışmalarını zamanında tamamlamasını sağlamak için çalıştığını söyledi. Bayan Grant, yetkisinde boşluklar bulursa, “o zaman ajans bu boşlukları kapatmak için Kongre ile birlikte çalışacaktır” dedi.
Hızlandırılmış programın geçmişi, AIDS aktivistlerinin binlerce genç adam ölürken çok az şey yapmış olmalarına öfkelenerek, FDA’nın ön adımlarına karşı 1988’de yapılan gürültülü bir protestoya kadar uzanıyor.
Kaldırım tebeşiriyle birbirlerinin vücutlarını çizdiler. Polis onları fermuarlarla kelepçeledi ve sürükleyerek uzaklaştırdı.
1988’de Rockville, Md.’deki FDA karargahının dışında AIDS aktivistleri, ajansın AIDS krizine karşı eylemsizliğini protesto ediyor. Kredi… J. Scott Applewhite/Associated Press
1988 gösterisinin düzenlenmesine yardım eden Mark Harrington, Tedavi Eylem Grubunun yönetici direktörüdür. tıbbi tedavilere erişimi savunan. O, kabadayı protestonun yeni ilaçlara erişimi hızlandırmak için tartışmalara yol açtığını söyledi.
Başlangıçta umut verici görünen ilaçlar yetersiz kalırken, 90’ların ortalarında proteaz inhibitörleri virüs seviyelerini düşürdü ve tıbbi bir mucize sağladı.
“Sonuç olarak, hızlandırılmış onay düzenlemeleri işe yaradı,” dedi Bay Harrington. “Alana daha fazla şirketin çekilmesine yardımcı oldular. Etkili tedavilerin keşfedilmesine yol açtılar.”
Yine de Bay Harrington ve diğerleri, araştırmacıların hastalar için asgari düzeyde kazanç sağlayan hızlandırılmış onay ilaçlarını belirlemelerini endişeyle izledi.
BMJ’de geçen yıl yayınlanan bir araştırmaya göre, 1992’den beri hızlandırılmış onay altında ruhsatlandırılmış 253 ilacın yaklaşık yarısının – 112’sinin hayatta kalma süresini uzattığı veya yaşam kalitesini iyileştirdiği kanıtlanmadı. İki düzine uyuşturucu, beş yıl veya daha uzun süredir piyasadaydı.
Başka bir çalışma, 1992’den bu yana temizlenen 93 kanser ilacı tedavisinin yüzde 20’sinin genel sağkalımı uzattığının kanıtlandığını, diğerlerinin ise takip çalışmaları tümör büyümesini geciktirmek gibi daha mütevazı kazanımlar gösterdikten sonra piyasada kaldığını gösterdi. FDA, genel sağkalım iyileştirmesinin, elde edilmesi yıllar aldığı için değerlendirilmesinin zor olabileceğini söyledi.
Bu çalışma, bir ilaç olan Avastin’in bir beyin kanseri olan glioblastomayı tedavi etmek için hızlandırılmış onay aldığını bildirdi. Bir takip çalışması, uzun süreli sağkalım veya iyileştirilmiş yaşam kalitesi göstermemiş olsa da, Avastin 2017’de bu kullanım için hala tam onay aldı.
Aynı ilaç meme kanserini tedavi etmek için kullanıldı ve tek örnektir. FDA, 2011’de kanser hastaları için izin verilmesine yönelik duygusal memnuniyetlere rağmen, bir ilacın tek bir kullanımı için hızlandırılmış onayı iptal etti.
2010’da FDA, Midodrine’i tehlikeli derecede düşük tansiyonu olan hastalar için geri çekme kararından vazgeçti, ilaç üreticisine “ilacın yararına dair kanıt sağlayamadığını” söyledikten sadece bir ay sonra.
Araştırmacılar teşkilatın geri çekilmesini “tehlikeli ve akıl almaz bir emsal” olarak nitelendirdi.
Bir meme kanseri hastası olan Besty Swersky, 2011 yılında bir FDA duruşması sırasında Avastin ilacı lehinde ifade verdi. Kredi… Joshua Roberts/Bloomberg
Aslında Makena’nın yapımcıları erken doğum ilaçlarının mevcut kalması gerektiğini savunarak bu emsalden bahsetti. Makena’nın üreticisi, ilacın şu anki sahibi FDA’ya
Covis’in, “ilaca verilen desteğin artması ve erişimin kaybedilmesiyle ilgili endişeler nedeniyle” kan basıncı ilacının seyrini değiştirdi. Üyeleri uyuşturucunun akıbeti hakkında duruşmada ifade verebilecek olan Preterm Doğum Önleme İttifakı.
Makena’nın hikayesi tıbbi bir gizemle başlar: Bilim adamları insanlarda doğum sürecini neyin tetiklediğinden emin değiller. Bunu önlemeye yönelik bir ipucu, 2003 yılında ilacın aktif maddesi olan progesteron hormonunun bir formu üzerinde yapılan bir çalışmanın sonuçlarıyla ortaya çıktı.
Birçok yüksek riskli Siyah kadını içeren çalışma, ilaç kullananların, kontrol grubuna kıyasla erken doğum risklerinde yüzde 34’lük bir azalma gördüğünü gösterdi.
Çalışmanın bir FDA istatistiksel incelemesi, verilerin etkililik konusunda “ikna edici kanıt sağlamadığı” sonucuna varmıştır. Rapora göre asıl endişe kaynağı, ilacın en etkili olduğu hamileliğin 18. haftasında veya öncesinde başlandığında, cenin veya yenidoğan ölüm oranlarının da “en belirgin” olduğu zamandı.
Yine de, FDA, ilaca 2011’de hızlandırılmış onay verdi ve tekrarlayan erken doğum riskini azaltmak için onaylanmış tek ilaç olmaya devam ediyor. İlacın üreticisinden fon kabul eden en iyi tıp toplulukları, kullanımını onayladı ve Makena o kadar rutin bir şekilde reçete edildi ki, Amerika Birleşik Devletleri’nde okumak zordu.
2019’a kadar olsa da, çoğunlukla Avrupa’da yürütülen büyük bir çalışmanın sonuçları geldi. İlacın hiçbir etkisinin olmadığını öne sürdüler: İlaç kullanırken erken doğum, plasebo verilenlerle hemen hemen aynıydı.
FDA, Amerika Birleşik Devletleri’nde, 113 Siyah kadın da dahil olmak üzere, fayda sağlayan bir hasta alt grubu olup olmadığını görmek için verileri inceledi. Bir tane bulamadı. Ekim 2020’de FDA, ilacın kullanımını durdurmak istediğini açıkladı.
Uyuşturucu üreticisi, daha sonra AMAG Pharmaceuticals, kısmen çalışmaların, ilaçların yüksek riskli Siyah kadınlara fayda sağlayıp sağlamadığı sorusunu açık bıraktığını savunarak bir duruşma istedi. Covis Pharma’nın genel danışmanı Francesco Tallarico, “Bizim görüşümüz, bu çalışmaların her ikisinin de sonuçları göz önüne alındığında, ek araştırmaların yapılması gerektiğidir” dedi.
Baltimore’dan Olivette Bennett, işe yaradığını düşünmediği için yakın zamanda Makena’yı almayı bıraktı. Ancak, “Bence daha fazla çalışma olmalı” dedi. Kredi… The New York Times için Rosem Morton
Bu, Harvard’ın tıp fakültesinde fahri profesör olan Dr. Michael Greene de dahil olmak üzere, mali çıkarı olmayan başkaları tarafından paylaşılan bir endişe. O ve meslektaşları, ikinci çalışmanın “güçsüz” olduğunu çünkü az sayıda Siyah kadını içerdiğini söyledi.
“Bir azınlığa faydalı olan bir ilacın etiketli endikasyonunu sırf çoğunluğa faydası olmadığı için çekmek gerçekten adil ve hakkaniyetli mi?” New England Journal of Medicine’nin yardımcı editörlerinden Dr. Greene dedi. “Bu bize pek adil gelmedi.”
Sarasota’daki anne-fetüs uzmanı Dr. Hill, uyuşturucuyla ilgili tartışmanın anne-fetüs tıbbi bakım camiasını ikiye böldüğünü söyledi. İlacın onaylanmış kalmasını istiyor, ancak bunun olacağından emin değil. “İçgüdüsel tepkim, çok fazla ikna etmem gerekeceği olurdu.”
İlaca şüpheyle bakanlar bile daha fazlasını bilmek istiyor. Baltimore’lu hamile bir kadın olan Olivette Bennett, “Bence daha fazla çalışma yapılmalı,” dedi ve kısa süre önce ilacın işe yaradığını düşünmediği için almayı bıraktı. “Onlar için çalıştığını söyleyen Afrikalı Amerikalı kadınların sesi nerede?”
AMAG Pharmaceuticals aleyhindeki federal davada, beyaz olan Bayan Bonds of Missouri ve diğer davacılar, şirket liderlerinin 2019 çalışmasını periyodik olarak incelediklerini, ancak ilacı yardımcı olabilecek bir şey olarak pazarlamaya devam ettiklerini iddia ettiler. kadın. AMAG, bir ilaç üreticisinin FDA onaylı bir ilacın reklamını yapma hakkına saldırı anlamına geldiğini savunarak davanın reddedilmesi gerektiğini söyledi.
Bir röportajda, Bayan Bonds, 2011’de ölü doğumdan sonra üç hamileliğin her birinde Makena’yı almaya başladığını söyledi. İlk iki oğlu, tam dönem birkaç hafta kısa olan 36 haftada doğdu.
Üçüncü oğluna hamileyken ilacı isteksizce aldığını söyledi. Doğumunun her şeyden önce gelmesinden dolayı morali bozuktu. İlacın onaylanmadan önce daha fazla çalışılması gerektiğini söyledi. Bayan Bonds, “Bence birçok yanlış umudun önlenmesine yardımcı olurdu,” dedi.