Çarşamba günü bir Gıda ve İlaç İdaresi danışma komitesi, yıllarca süren çalışmaların hızlı takip edilen ilacın erken doğumu önleyemediğini gösterdikten sonra, Makena ilacının piyasadan çekilmesini tavsiye etti.
Makena 11 yıldır onaylandı ve panelin oyu, 30 yıl içinde yaklaşık 300 umut verici ilacı piyasaya sürmüş olan ajansın “hızlandırılmış onay” programının bir testi olarak görüldü. Program, birçok ilacı kullanımda bıraktığı için eleştirildi, çünkü takip çalışmaları işe yarayıp yaramadığını belirlemek için devam ediyor. Program, birçok uzmanın kanıtlanmamış olarak gördüğü pahalı bir ilaç olan Alzheimer ilacı Aduhelm’in geçen yıl onaylanması üzerine büyük tepki çekti.
Bu, on yıldan fazla bir süredir ilk kez, uzman panellerinin tavsiyelerine uyan ajansın, bir ilaç üreticisini hızlı takip edilen bir ürünü satmayı bırakmaya zorlamaya hazır görünüyor.
Erken doğumu önlemek için onaylanan tek ilaç olan Makena’yı piyasadan çekme hamlesi, duygusal çekicilikler, ırk ve sağlık eşitsizliği sorunlarıyla dolu. Siyah kadınlar için erken doğum riski çok daha yüksek, bu da ilacın üreticisi olan Covis Pharma’nın FDA’ya dava açmak için uzun bir çaba sarf ettiği bir nokta.
Hastalık Kontrol ve Önleme Merkezlerine göre, 37 haftalık hamilelikten önce doğmak olarak tanımlanan erken doğum, 2020’de her 10 ABD bebeğinden birini etkiledi. Ancak ajans ırksal ve etnik farklılıklara dikkat çekti: Aynı yıl, erken doğum oranı Afrikalı Amerikalı kadınlar arasında doğum (yüzde 14,4) beyaz veya Hispanik kadınlar arasındaki erken doğum oranından yaklaşık yüzde 50 daha yüksekti (sırasıyla yüzde 9,1 ve yüzde 9,8).
Ajans, panelin tavsiyesine uyarsa ve ilacı piyasadan çekerse, erken doğum yapmış ve ikinci bir doğumla karşılaşan hastalar onaylanmış bir tedaviye sahip olmayacaktı (ancak Covis ilaçla ilgili çalışmalara devam edebilirdi).
Çarşamba günü ilacın kaldırılmasını öneren White Plains, NY’den paneldeki hasta temsilcisi Annie Ellis, durumun yıkıcı olduğunu söyledi.
Komiteye, “2022’de Amerika Birleşik Devletleri’nde hiçbir şeyin bulunmaması çok acı verici” dedi. “Var olan eşitsizlikler ve yenidoğan morbidite durumu – anneler için pek çok düzeyde acı verici.
“Cevapları bulmamız gerekiyor ve buna mümkün olduğunca çabuk ihtiyacımız var.”
Danışma komitesi Çarşamba günü üç ayrı oylamayı değerlendirdi. Oylama paneli üyelerinin 15’i, ilacın piyasaya sürülmesinden sonra uzun süren denemenin bebeklere bir fayda sağlamadığı konusunda hemfikirdi. On üç kişi ayrıca, ilacın zaten bir erken doğum yapmış kadınlarda erken doğum riskini azaltmada etkili olmadığı konusunda hemfikirdi. Nihai ve kilit oy, başka bir çalışma yapılırken ilacın piyasada kalması gerekip gerekmediğini sordu. On dört hayır oyu kullandı.
Makena, erken doğumları önlemeyi amaçlayan ABD onaylı tek ilaçtır, ancak tartışmalı hale gelen hızlandırılmış bir yolda onaylanmıştır. Kredi… Covis Pharma, Associated Press aracılığıyla
Makena, bebek ölümünü ve sakatlığı azalttığı düşünülen bir faktör olan annelerin bir bebeği doğuma kadar taşımasına yardımcı olduğu ortaya çıktıktan sonra 2011 yılında şartlı olarak onaylandı. Ancak yıllarca süren takip çalışmasından sonra, ilaç yenidoğanlara plasebodan daha fazla fayda sağlamadı.
Tipik olarak, ilaç üreticileri böyle bir yenilgiden sonra ilacı sessizce geri çeker. Yine de özel sermaye şirketi Apollo Küresel Management’ın sahibi olduğu Covis Pharma, ajansa, uyuşturucuyu yüksek riskli dar bir kadın grubu için piyasada tutmasına izin vermesi için başvurdu ve uyuşturucuyu tanıtmayı bırakıp bir tane daha yürütme sözü verdi. ders çalışma.
Covis’in inovasyondan sorumlu başkanı Raghav Chari, şirketin Salı günü yaptığı sunumda, “Ürünün tamamen geri çekilmesi, erken doğum için en yüksek risk altındaki hastalara zarar verir” dedi. “Kadınlar ve bebekleri için en iyi olan bir yol öneriyoruz.”
Ayrıca, FDA ilacı geri çekse bile, sterilite ve kontaminasyon sorunları geçmişine sahip özel bileşik eczanelerde bulunabileceği konusunda da uyardı.
Bu haftaki üç günlük bir duruşma sırasında, ajans yetkilileri, umuttan hayal kırıklığına geçişlerini – ilacın ölüm veya yaşam boyu sağlık sorunları riski altındaki bebeklere yardımcı olacağını belirterek Covis ile karşı karşıya geldi.
Ajansın uyuşturucu bölümü müdürü Dr. Patrizia Cavazzoni, “Daha önce Makena’nın bu sorunun cevabının bir parçası olabileceğini düşündük,” dedi. “Maalesef artık yapmıyoruz.”
Duruşma için hazırlanan bir özette FDA, ilacın geri çekilmemesinin erken doğum riski taşıyan hastalara zarar vereceğini ve hızlandırılmış onay yolunu baltalayacağını söyledi. Ajans ayrıca ilacın kan pıhtılaşması, depresyon ve alerjik reaksiyonlar için risk taşıdığını kaydetti.
FDA baş bilim adamı Dr. Namandjé Bumpus ve ajans komiseri Dr. Robert Califf, önümüzdeki günlerde veya haftalarda nihai bir karar verecek.
Washington Hill, bu yılın başlarında Sarasota, Fla.’daki CenterPlace Sağlık tıp kliniğinde. Kredi… New York Times için Octavio Jones
Covis’in çağrısına destek verenler arasında Florida’da siyahi bir anne-fetüs uzmanı olan Dr. Washington Hill de vardı. İlacın işe yaramadığına dair değerlendirmeye katılmadığını ifade etti.
Dr. Hill, “Spontan erken doğum öyküsü olan Siyah anne hakkında daha fazla veriye ihtiyaç var” dedi. “İlaç geri çekilirse buna sahip olmayacağız.”
Şirket ve bazı panel üyeleri, bazı durumlarda veya kadın alt gruplarında bir fayda olup olmayacağını sorguladı.
Duruşma, danışmanların meme kanserini tedavi etmek için Avastin ilacını piyasada tutup tutmamayı düşündüğü 2011’deki bir başkasıyla geniş ölçüde karşılaştırıldı. Hızlandırılmış yol altında da onaylandı ve takip çalışması, ilacın risk oluşturduğunu, ancak çok az fayda sağladığını gösterdi. Yine de, ilacı alıp kanserden kurtulan kadınlar, ajansa piyasada tutması için duygusal yakarışlarda bulunurken alkışlarla yankılanan bir duruşma odasını doldurdu.
Bu duruşma o kadar çekişmeli geçti ki, uyuşturucuyu çekmek için oy veren danışma komitesi üyeleri, güvenlik görevlileri tarafından bekleyen bir siyah sedan filosuna götürüldü. O sırada ajans komiseri Dr. Margaret Hamburg, sonunda ilacın bu kullanım için onayını çekmeye karar verdi.
Pazartesi günü başlayan Makena için sanal duruşma, yüz yüze bir olayın elektriğinden yoksundu ve bir avuç kadın ajanstan telekonferans yoluyla ilacı daha fazla incelemesini istedi.
Cleveland bölgesinden Patricia Joseph, ilk kızını tam dönem başlamadan birkaç hafta önce 34 haftada doğurduğunu söyledi. Bebek stresli bir 21 gün boyunca yoğun bakım ünitesinde ve hastanede kaldı ve kilo almak için mücadele etti.
Bir dahaki sefere hamile kaldığında, Makena enjeksiyonlarını aldı ve tam süreli bir hamilelik olarak kabul edilen 38. haftada doğurdu. Birkaç gün sonra ikinci bir kızı eve getirmekten ve onun gelişimini izlemekten heyecan duyduğunu söyledi.
İstatistik eğitimi almış olan Dr. Joseph Pazartesi günü ifade verdi: “Gerçekten inanıyorum ki Makena’nın hayatında bir fark yaratması için en ufak bir şans bile olsa bunu başkalarına inkar edemeyiz.
Halka açık ifade sunan bir doktor, ilacın fayda sağlamadığını, ancak doğmamış çocuk için bilinmeyen riskler sunabileceğini söyleyerek buna karşı çıktı. O ve diğerleri, 1970’lerde sona eren 30 yıllık kullanımın ardından, rahimde maruz kalan kişilerde kısırlığı ve kanser riskini arttırdığı tespit edilen, düşük yapmayı önleme amaçlı farklı bir sentetik hormon olan DES ilacının mirasına atıfta bulundu.
Massachusetts’te kadın doğum uzmanı-jinekolog Dr. Adam Urato, ilacı piyasada bırakmak “ırk eşitliğine zarar verecek çünkü Siyah kadınlara orantısız bir şekilde etkisiz ve riskli bir ilaç enjekte edilecek” dedi.
FDA, 1.700’den fazla kadının başarısız çalışmasına atıfta bulunarak 2020’de Makena’yı piyasadan çıkarma niyetini açıkladı. O sırada ilaca sahip olan şirket olan AMAG İlaç, Çarşamba günü sona eren duruşmanın ayrıntıları üzerinde yıllarca süren boğuşmanın ardından karara itiraz etti.
Gecikme ilaç üreticisi için kazançlı oldu: Yakın tarihli bir hükümet gözlemci raporu, Amerika Birleşik Devletleri’ndeki doğumların yaklaşık yüzde 40’ını karşılayan Medicaid’in, faydalarını ölçmek için yapılan çalışmadan bu yana Makena kursları için yaklaşık 700 milyon dolar ödediğini tahmin ediyor. 2018. Sağlık ve İnsan Hizmetleri Departmanı genel müfettişi tarafından hazırlanan rapor, devlete ödeme yapanların umut verici bulgulara dayanarak onaylanan ilaçlara toplam 18 milyar dolar harcadıklarını, ancak kanıtlamaları gereken tarihten sonra piyasada kaldıklarını tespit etti. bir fayda.
Bu yılın başlarında, New Jersey Demokratı Temsilci Frank Pallone Jr., FDA’nın sözlerini yerine getirmeyen ilaçları çekmek için daha kararlı hareket etmesine yardımcı olmak için bir yasa tasarısı sundu, ancak çekiş kazanmadı.
Hızlandırılmış onay yolu, ölümcül koşullar ve başka bir tedavisi olmayanlar için ilaçların pazara çıkışını hızlandırmak içindir. Program 1992’de başladığından beri, ajans belirli kullanımlar için 35 ilacın onayını iptal etti. Bu kararların çoğu, Aduhelm onayına yönelik eleştiriler alevlendiğinden ve diğer ilaçlar hiçbir fayda kanıtı olmadan ortadan kalktığından, geçen yıldan beri gerçekleşti.
FDA bu yıl, hızlı izlenen kanser ilaçlarını değerlendirmeye odaklanan “Proje Onayı”nı duyurdu.
Makena 11 yıldır onaylandı ve panelin oyu, 30 yıl içinde yaklaşık 300 umut verici ilacı piyasaya sürmüş olan ajansın “hızlandırılmış onay” programının bir testi olarak görüldü. Program, birçok ilacı kullanımda bıraktığı için eleştirildi, çünkü takip çalışmaları işe yarayıp yaramadığını belirlemek için devam ediyor. Program, birçok uzmanın kanıtlanmamış olarak gördüğü pahalı bir ilaç olan Alzheimer ilacı Aduhelm’in geçen yıl onaylanması üzerine büyük tepki çekti.
Bu, on yıldan fazla bir süredir ilk kez, uzman panellerinin tavsiyelerine uyan ajansın, bir ilaç üreticisini hızlı takip edilen bir ürünü satmayı bırakmaya zorlamaya hazır görünüyor.
Erken doğumu önlemek için onaylanan tek ilaç olan Makena’yı piyasadan çekme hamlesi, duygusal çekicilikler, ırk ve sağlık eşitsizliği sorunlarıyla dolu. Siyah kadınlar için erken doğum riski çok daha yüksek, bu da ilacın üreticisi olan Covis Pharma’nın FDA’ya dava açmak için uzun bir çaba sarf ettiği bir nokta.
Hastalık Kontrol ve Önleme Merkezlerine göre, 37 haftalık hamilelikten önce doğmak olarak tanımlanan erken doğum, 2020’de her 10 ABD bebeğinden birini etkiledi. Ancak ajans ırksal ve etnik farklılıklara dikkat çekti: Aynı yıl, erken doğum oranı Afrikalı Amerikalı kadınlar arasında doğum (yüzde 14,4) beyaz veya Hispanik kadınlar arasındaki erken doğum oranından yaklaşık yüzde 50 daha yüksekti (sırasıyla yüzde 9,1 ve yüzde 9,8).
Ajans, panelin tavsiyesine uyarsa ve ilacı piyasadan çekerse, erken doğum yapmış ve ikinci bir doğumla karşılaşan hastalar onaylanmış bir tedaviye sahip olmayacaktı (ancak Covis ilaçla ilgili çalışmalara devam edebilirdi).
Çarşamba günü ilacın kaldırılmasını öneren White Plains, NY’den paneldeki hasta temsilcisi Annie Ellis, durumun yıkıcı olduğunu söyledi.
Komiteye, “2022’de Amerika Birleşik Devletleri’nde hiçbir şeyin bulunmaması çok acı verici” dedi. “Var olan eşitsizlikler ve yenidoğan morbidite durumu – anneler için pek çok düzeyde acı verici.
“Cevapları bulmamız gerekiyor ve buna mümkün olduğunca çabuk ihtiyacımız var.”
Danışma komitesi Çarşamba günü üç ayrı oylamayı değerlendirdi. Oylama paneli üyelerinin 15’i, ilacın piyasaya sürülmesinden sonra uzun süren denemenin bebeklere bir fayda sağlamadığı konusunda hemfikirdi. On üç kişi ayrıca, ilacın zaten bir erken doğum yapmış kadınlarda erken doğum riskini azaltmada etkili olmadığı konusunda hemfikirdi. Nihai ve kilit oy, başka bir çalışma yapılırken ilacın piyasada kalması gerekip gerekmediğini sordu. On dört hayır oyu kullandı.
Makena, erken doğumları önlemeyi amaçlayan ABD onaylı tek ilaçtır, ancak tartışmalı hale gelen hızlandırılmış bir yolda onaylanmıştır. Kredi… Covis Pharma, Associated Press aracılığıyla
Makena, bebek ölümünü ve sakatlığı azalttığı düşünülen bir faktör olan annelerin bir bebeği doğuma kadar taşımasına yardımcı olduğu ortaya çıktıktan sonra 2011 yılında şartlı olarak onaylandı. Ancak yıllarca süren takip çalışmasından sonra, ilaç yenidoğanlara plasebodan daha fazla fayda sağlamadı.
Tipik olarak, ilaç üreticileri böyle bir yenilgiden sonra ilacı sessizce geri çeker. Yine de özel sermaye şirketi Apollo Küresel Management’ın sahibi olduğu Covis Pharma, ajansa, uyuşturucuyu yüksek riskli dar bir kadın grubu için piyasada tutmasına izin vermesi için başvurdu ve uyuşturucuyu tanıtmayı bırakıp bir tane daha yürütme sözü verdi. ders çalışma.
Covis’in inovasyondan sorumlu başkanı Raghav Chari, şirketin Salı günü yaptığı sunumda, “Ürünün tamamen geri çekilmesi, erken doğum için en yüksek risk altındaki hastalara zarar verir” dedi. “Kadınlar ve bebekleri için en iyi olan bir yol öneriyoruz.”
Ayrıca, FDA ilacı geri çekse bile, sterilite ve kontaminasyon sorunları geçmişine sahip özel bileşik eczanelerde bulunabileceği konusunda da uyardı.
Bu haftaki üç günlük bir duruşma sırasında, ajans yetkilileri, umuttan hayal kırıklığına geçişlerini – ilacın ölüm veya yaşam boyu sağlık sorunları riski altındaki bebeklere yardımcı olacağını belirterek Covis ile karşı karşıya geldi.
Ajansın uyuşturucu bölümü müdürü Dr. Patrizia Cavazzoni, “Daha önce Makena’nın bu sorunun cevabının bir parçası olabileceğini düşündük,” dedi. “Maalesef artık yapmıyoruz.”
Duruşma için hazırlanan bir özette FDA, ilacın geri çekilmemesinin erken doğum riski taşıyan hastalara zarar vereceğini ve hızlandırılmış onay yolunu baltalayacağını söyledi. Ajans ayrıca ilacın kan pıhtılaşması, depresyon ve alerjik reaksiyonlar için risk taşıdığını kaydetti.
FDA baş bilim adamı Dr. Namandjé Bumpus ve ajans komiseri Dr. Robert Califf, önümüzdeki günlerde veya haftalarda nihai bir karar verecek.
Washington Hill, bu yılın başlarında Sarasota, Fla.’daki CenterPlace Sağlık tıp kliniğinde. Kredi… New York Times için Octavio Jones
Covis’in çağrısına destek verenler arasında Florida’da siyahi bir anne-fetüs uzmanı olan Dr. Washington Hill de vardı. İlacın işe yaramadığına dair değerlendirmeye katılmadığını ifade etti.
Dr. Hill, “Spontan erken doğum öyküsü olan Siyah anne hakkında daha fazla veriye ihtiyaç var” dedi. “İlaç geri çekilirse buna sahip olmayacağız.”
Şirket ve bazı panel üyeleri, bazı durumlarda veya kadın alt gruplarında bir fayda olup olmayacağını sorguladı.
Duruşma, danışmanların meme kanserini tedavi etmek için Avastin ilacını piyasada tutup tutmamayı düşündüğü 2011’deki bir başkasıyla geniş ölçüde karşılaştırıldı. Hızlandırılmış yol altında da onaylandı ve takip çalışması, ilacın risk oluşturduğunu, ancak çok az fayda sağladığını gösterdi. Yine de, ilacı alıp kanserden kurtulan kadınlar, ajansa piyasada tutması için duygusal yakarışlarda bulunurken alkışlarla yankılanan bir duruşma odasını doldurdu.
Bu duruşma o kadar çekişmeli geçti ki, uyuşturucuyu çekmek için oy veren danışma komitesi üyeleri, güvenlik görevlileri tarafından bekleyen bir siyah sedan filosuna götürüldü. O sırada ajans komiseri Dr. Margaret Hamburg, sonunda ilacın bu kullanım için onayını çekmeye karar verdi.
Pazartesi günü başlayan Makena için sanal duruşma, yüz yüze bir olayın elektriğinden yoksundu ve bir avuç kadın ajanstan telekonferans yoluyla ilacı daha fazla incelemesini istedi.
Cleveland bölgesinden Patricia Joseph, ilk kızını tam dönem başlamadan birkaç hafta önce 34 haftada doğurduğunu söyledi. Bebek stresli bir 21 gün boyunca yoğun bakım ünitesinde ve hastanede kaldı ve kilo almak için mücadele etti.
Bir dahaki sefere hamile kaldığında, Makena enjeksiyonlarını aldı ve tam süreli bir hamilelik olarak kabul edilen 38. haftada doğurdu. Birkaç gün sonra ikinci bir kızı eve getirmekten ve onun gelişimini izlemekten heyecan duyduğunu söyledi.
İstatistik eğitimi almış olan Dr. Joseph Pazartesi günü ifade verdi: “Gerçekten inanıyorum ki Makena’nın hayatında bir fark yaratması için en ufak bir şans bile olsa bunu başkalarına inkar edemeyiz.
Halka açık ifade sunan bir doktor, ilacın fayda sağlamadığını, ancak doğmamış çocuk için bilinmeyen riskler sunabileceğini söyleyerek buna karşı çıktı. O ve diğerleri, 1970’lerde sona eren 30 yıllık kullanımın ardından, rahimde maruz kalan kişilerde kısırlığı ve kanser riskini arttırdığı tespit edilen, düşük yapmayı önleme amaçlı farklı bir sentetik hormon olan DES ilacının mirasına atıfta bulundu.
Massachusetts’te kadın doğum uzmanı-jinekolog Dr. Adam Urato, ilacı piyasada bırakmak “ırk eşitliğine zarar verecek çünkü Siyah kadınlara orantısız bir şekilde etkisiz ve riskli bir ilaç enjekte edilecek” dedi.
FDA, 1.700’den fazla kadının başarısız çalışmasına atıfta bulunarak 2020’de Makena’yı piyasadan çıkarma niyetini açıkladı. O sırada ilaca sahip olan şirket olan AMAG İlaç, Çarşamba günü sona eren duruşmanın ayrıntıları üzerinde yıllarca süren boğuşmanın ardından karara itiraz etti.
Gecikme ilaç üreticisi için kazançlı oldu: Yakın tarihli bir hükümet gözlemci raporu, Amerika Birleşik Devletleri’ndeki doğumların yaklaşık yüzde 40’ını karşılayan Medicaid’in, faydalarını ölçmek için yapılan çalışmadan bu yana Makena kursları için yaklaşık 700 milyon dolar ödediğini tahmin ediyor. 2018. Sağlık ve İnsan Hizmetleri Departmanı genel müfettişi tarafından hazırlanan rapor, devlete ödeme yapanların umut verici bulgulara dayanarak onaylanan ilaçlara toplam 18 milyar dolar harcadıklarını, ancak kanıtlamaları gereken tarihten sonra piyasada kaldıklarını tespit etti. bir fayda.
Bu yılın başlarında, New Jersey Demokratı Temsilci Frank Pallone Jr., FDA’nın sözlerini yerine getirmeyen ilaçları çekmek için daha kararlı hareket etmesine yardımcı olmak için bir yasa tasarısı sundu, ancak çekiş kazanmadı.
Hızlandırılmış onay yolu, ölümcül koşullar ve başka bir tedavisi olmayanlar için ilaçların pazara çıkışını hızlandırmak içindir. Program 1992’de başladığından beri, ajans belirli kullanımlar için 35 ilacın onayını iptal etti. Bu kararların çoğu, Aduhelm onayına yönelik eleştiriler alevlendiğinden ve diğer ilaçlar hiçbir fayda kanıtı olmadan ortadan kalktığından, geçen yıldan beri gerçekleşti.
FDA bu yıl, hızlı izlenen kanser ilaçlarını değerlendirmeye odaklanan “Proje Onayı”nı duyurdu.