Gıda ve İlaç İdaresi, genellikle gençlerde ortaya çıkan bir hastalık olan Tip 1 diyabetin başlamasını – muhtemelen yıllarca – geciktirebilen ilk tedaviyi onayladı.
Yeni ilaç tepilizumab, ilacı Amerika Birleşik Devletleri’nde Tzield markası altında pazarlamak için Sanofi ile ortak olacak olan Provention Bio tarafından yapılmıştır. Cuma günü bir yatırımcı görüşmesinde Provention, ilacın şişe başına 13.850 dolara veya 14 günlük tedavi için 193.900 dolara mal olacağını söyledi. Şirket, tepilizumabın yıl sonuna kadar piyasada olması gerektiğini söyledi.
FDA’nın Perşembe günü onayladığı ilaç, Tip 1 diyabeti tedavi etmiyor veya önlemiyor. Bunun yerine, ilacın denemelerinde baş araştırmacı olan Yale’den Dr. Kevan Herold, başlangıcını ortalama iki yıl erteliyor ve bazı şanslı hastalar için çok daha uzun – şimdiye kadarki en uzun süre 11 yıl, dedi.
Hastalığın diğer tek tedavisi olan insülin 100 yıl önce keşfedildi ve hastalığın seyrini etkilemiyor. Sadece eksik olanı değiştirir.
Tepilizumab, pankreaslarında bir bağışıklık saldırısı olduğunu gösteren antikorları olan ve glikoz toleransı normal olmayan Tip 1 diyabet riski yüksek hastaların tedavisinde kullanılacaktır. Tedavi, T hücrelerini bloke ederek pankreasın insülin üreten hücrelerine saldırmalarını önleyen monoklonal bir antikor olan ilacın 14 günlük infüzyonunu içerir.
Diyabet merkezi müdürü Dr. Mark S. Anderson, “Tip 1 diyabeti olan herkesle konuşun ve günde dört kez kan şekerini ölçüp kendinize insülin enjekte etmenin yükünü taşımadığınız herhangi bir gün harika bir gündür” dedi. Kaliforniya Üniversitesi, San Francisco ve tedavinin onaylanmasına yol açan önemli klinik deney için bir araştırmacı. Dr. Anderson, geçmişte Provention için ücretli bir danışman olmuştur.
Kuzey Carolina Üniversitesi’nde çalışmaya dahil olmayan bir diyabet uzmanı olan Dr. John Buse, onayı “gerçekten heyecan verici” olarak nitelendirdi ve “Tip 1 diyabet dünyasını alt üst edeceğini” söyledi.
“Her zaman taramanın iyi bir fikir olacağı fikri vardı” dedi. Ancak tıp uzmanları “Tip 1 diyabeti saptamak için onu hiçbir zaman gerçekten desteklemediler.”
Kolay olmayacak – tarama testi yok. Ancak bu durumda, taranan çok az kişi, genel popülasyonda 1000’de dördünü veya 1,4 milyon Amerikalıyı etkileyen bu nadir ama korkunç hastalığa sahip olacak.
Tip 1 diyabet tipik olarak ergenlik döneminde, hastalar aniden sürekli yorgun olduklarında, sık idrara çıktıklarında, bol miktarda su içtiklerinde ve kilo verdiklerinde ortaya çıkar.
Şeker hastalığı teşhisi ile hayatları tamamen değişir. Kan şekerlerini ölçmek ve hayatlarının geri kalanında insülin almak zorundalar. Her yemek yediklerinde, ne kadar insüline ihtiyaçları olduğunu hesaplamak zorundadırlar. Çok fazla alırlarsa, bayılabilirler veya nöbet geçirebilirler ve hatta yoğun bir devaya girebilirler.
Ayrıca körlüğe, böbrek yetmezliğine, kalp hastalığına ve felce yol açabilen göz hastalığı gibi komplikasyonların hayaletiyle karşı karşıya kalıyorlar. Dr. Anderson, kan şekerinin iyi bir şekilde kontrol edilmemesi halinde, komplikasyonların teşhisten beş yıl sonra başlayabileceğini söyledi.
Anderson, yeni tedavinin “kapıyı açtığını” söyledi, tıpkı kanser için ilk immünoterapinin yaklaşık on yıl önce yeni bir tedavi çağına atılım yapması gibi. Diyabet için immünoterapi geliştikçe, hastalığın tutunamadan durdurulabileceğini umuyor.
Yeni ilaç, pankreasın insülin yaptığı ancak vücut hücrelerinin buna yanıt vermediği, çok daha yaygın olan Tip 2 diyabet türü için bir tedavi değildir.
Yeni tedavinin hikayesi 1980’lere kadar uzanıyor ve bu fikri şirket şirket olarak takip eden kararlı araştırmacıları içeriyor – Provention’dan önce toplamda dört kişi – ilgilendi, ancak daha sonra çeşitli nedenlerle ilacı bıraktı.
Yakın zamana kadar bir akademisyen olan ve şu anda Sonoma Biotherapeutics’in CEO’su olan Dr. Jeffrey A. Bluestone, kendisinin ve Provention ve diğer şirketlere danışmanlık yapan meslektaşı Dr. ”
Bluestone, “Bilim adamları bu konuda tutkuluydu” dedi. “Şirketlerdeki adamlar bu konuda gerçekten tutkuluydu.” Ancak potansiyeliyle ilgili olmayan nedenlerle sürekli düşürüldü.
Dr. Herold, kendisi, Dr. Bluestone ve Paris Descartes Üniversitesi’nden Fransız araştırmacı Lucienne Chatenoud ile birlikte ilaç şirketlerine “bu şeyi almaları için yalvardıkları” gezileri çok iyi hatırladığını söyledi.
Bir noktada Dr. Bluestone, o sırada Ortho Pharmaceuticals tarafından geliştirilen antikoru fiilen aldı ve laboratuvarda ilacın klinik bir serisini yaptı. Dr. Herold bunu yeni Tip 1 diyabet teşhisi konan kişiler üzerinde yapılan küçük bir çalışmada test etti.
Tedavi, bir miktar insülin yaptıkları süreyi uzattı, ancak sonunda hepsi şeker hastası oldu.
2011’de Dr. Bluestone ve Dr. Herold farklı türde bir çalışma önerdiler. Yüksek diyabet riski taşıyan ancak henüz diyabet geliştirmemiş insanları tedavi edeceklerdi. Dr. Bluestone bunun cesur bir hareket olduğunu belirtti. Aşılar dışında teşhisten önce verilen çok fazla ilaç yok” dedi.
Bu insanları bulmak için araştırmacılar, Ulusal Sağlık Enstitüleri tarafından desteklenen bir grup klinik araştırma sitesi olan TrialNet ile çalıştı. Dr. Herold artık grubun başkanı. TrialNet araştırmacıları, Tip 1 diyabetli kişilerin yakın aile üyeleri olan 200.000 kişiyi tarayarak, pankreasta bir bağışıklık saldırısına ve anormal glikoz metabolizmasına işaret eden antikorlar aradı.
Sonuç, New England Journal of Medicine’de yayınlanan ve Perşembe günkü onaya götüren bir çalışmaydı.
Artık ilaç onaylandığına göre, zorluk fayda sağlayabilecek insanları bulmak olacaktır. Yalnızca diyabetli yakın akrabaları olan kişilerin taranması, hastaların yüzde 85’ini kaçıracaktır.
Tip 1 diyabetli insanları savunan ve araştırmayı destekleyen, kar amacı gütmeyen bir grup olan ve NIH ile birlikte ilacın onaylanmasına yol açan denemeyi finanse eden JDRF, antikor tarama testlerinin rutin pediatrik devanın bir parçası olmasını istiyor.
JDRF’nin CEO’su Aaron Kowalski, “Çoğu aile tanının birdenbire ortaya çıktığını söylüyor” dedi. Ve çoğu hasta, diye ekledi, ilk teşhis konulduğunda çok hasta.
Grup, Almanya’da ve Colorado’nun bazı bölgelerinde antikor aramak için kan testleri yaptı. Ayrıca, vakfın üstlendiği, insanların sipariş verebileceği bir evde test önerdi. Ancak Dr. Kowalski, “bunu pediatri ofislerinin yapmasını istiyoruz” dedi.
Testin ayrıca başka bir fırsat sunduğunu söyledi. Bağışıklık krizine işaret eden antikorların, insanlarda genellikle 5 veya 6 yaşlarında ortaya çıktığı ortaya çıktı, ancak çoğu genç olana kadar diyabet geliştirmez.
Şimdi, umudunun, bu antikorlar ortaya çıkar çıkmaz insanları daha da erken tedavi etmek olduğunu söyledi. Klinisyenler ve FDA daha önce hastalık net bir şekilde başlamadan tedaviye itiraz etmiş, “Bunlar olağansa nasıl bir immünoterapi verebilirsiniz?” Kowalski söyledi.
Ancak antikorların farklı bir hikaye anlattığını söyledi.
Hastalığın olağan tanımına göre olmasa da, “Diyabetleri var” dedi. “Henüz maskesini düşürmedi. Pankreasın insülin salgılayan hücreleri olan beta hücrelerini korumalarına yardım etmeliyiz.
Doktor Herold temkinli. Bir kişinin antikorları varsa ancak pankreası aktif olarak saldırıya uğramıyorsa, tedavi yardımcı olmayabilir.
“Olmayan bir şeyi durdurmak zor” dedi.
Dr. Bluestone ve Dr. Herold, ikinci bir tedavi turu vermenin sonuçları daha da iyileştirip iyileştirmeyeceğini merak ediyor.
Dr. Bluestone şimdilik, denemede olduğundan daha genç hastalara yardımcı olmak için kullanılan tedaviyi görmek istiyor. En az 8 yaşındaki hastalar için onaylanmıştır. Ancak hastalık 8 yaşından küçük birçok hastayı etkiliyor” dedi.
O ve diğerleri, bir gün hastalığı tamamen önleme olasılığı konusunda heyecanlı olsalar da, diyabet uzmanları için acil bir zorluk var.
Bluestone, “Şu anda en önemli şey potansiyel hastaları bulmak,” dedi.
Yeni ilaç tepilizumab, ilacı Amerika Birleşik Devletleri’nde Tzield markası altında pazarlamak için Sanofi ile ortak olacak olan Provention Bio tarafından yapılmıştır. Cuma günü bir yatırımcı görüşmesinde Provention, ilacın şişe başına 13.850 dolara veya 14 günlük tedavi için 193.900 dolara mal olacağını söyledi. Şirket, tepilizumabın yıl sonuna kadar piyasada olması gerektiğini söyledi.
FDA’nın Perşembe günü onayladığı ilaç, Tip 1 diyabeti tedavi etmiyor veya önlemiyor. Bunun yerine, ilacın denemelerinde baş araştırmacı olan Yale’den Dr. Kevan Herold, başlangıcını ortalama iki yıl erteliyor ve bazı şanslı hastalar için çok daha uzun – şimdiye kadarki en uzun süre 11 yıl, dedi.
Hastalığın diğer tek tedavisi olan insülin 100 yıl önce keşfedildi ve hastalığın seyrini etkilemiyor. Sadece eksik olanı değiştirir.
Tepilizumab, pankreaslarında bir bağışıklık saldırısı olduğunu gösteren antikorları olan ve glikoz toleransı normal olmayan Tip 1 diyabet riski yüksek hastaların tedavisinde kullanılacaktır. Tedavi, T hücrelerini bloke ederek pankreasın insülin üreten hücrelerine saldırmalarını önleyen monoklonal bir antikor olan ilacın 14 günlük infüzyonunu içerir.
Diyabet merkezi müdürü Dr. Mark S. Anderson, “Tip 1 diyabeti olan herkesle konuşun ve günde dört kez kan şekerini ölçüp kendinize insülin enjekte etmenin yükünü taşımadığınız herhangi bir gün harika bir gündür” dedi. Kaliforniya Üniversitesi, San Francisco ve tedavinin onaylanmasına yol açan önemli klinik deney için bir araştırmacı. Dr. Anderson, geçmişte Provention için ücretli bir danışman olmuştur.
Kuzey Carolina Üniversitesi’nde çalışmaya dahil olmayan bir diyabet uzmanı olan Dr. John Buse, onayı “gerçekten heyecan verici” olarak nitelendirdi ve “Tip 1 diyabet dünyasını alt üst edeceğini” söyledi.
“Her zaman taramanın iyi bir fikir olacağı fikri vardı” dedi. Ancak tıp uzmanları “Tip 1 diyabeti saptamak için onu hiçbir zaman gerçekten desteklemediler.”
Kolay olmayacak – tarama testi yok. Ancak bu durumda, taranan çok az kişi, genel popülasyonda 1000’de dördünü veya 1,4 milyon Amerikalıyı etkileyen bu nadir ama korkunç hastalığa sahip olacak.
Tip 1 diyabet tipik olarak ergenlik döneminde, hastalar aniden sürekli yorgun olduklarında, sık idrara çıktıklarında, bol miktarda su içtiklerinde ve kilo verdiklerinde ortaya çıkar.
Şeker hastalığı teşhisi ile hayatları tamamen değişir. Kan şekerlerini ölçmek ve hayatlarının geri kalanında insülin almak zorundalar. Her yemek yediklerinde, ne kadar insüline ihtiyaçları olduğunu hesaplamak zorundadırlar. Çok fazla alırlarsa, bayılabilirler veya nöbet geçirebilirler ve hatta yoğun bir devaya girebilirler.
Ayrıca körlüğe, böbrek yetmezliğine, kalp hastalığına ve felce yol açabilen göz hastalığı gibi komplikasyonların hayaletiyle karşı karşıya kalıyorlar. Dr. Anderson, kan şekerinin iyi bir şekilde kontrol edilmemesi halinde, komplikasyonların teşhisten beş yıl sonra başlayabileceğini söyledi.
Anderson, yeni tedavinin “kapıyı açtığını” söyledi, tıpkı kanser için ilk immünoterapinin yaklaşık on yıl önce yeni bir tedavi çağına atılım yapması gibi. Diyabet için immünoterapi geliştikçe, hastalığın tutunamadan durdurulabileceğini umuyor.
Yeni ilaç, pankreasın insülin yaptığı ancak vücut hücrelerinin buna yanıt vermediği, çok daha yaygın olan Tip 2 diyabet türü için bir tedavi değildir.
Yeni tedavinin hikayesi 1980’lere kadar uzanıyor ve bu fikri şirket şirket olarak takip eden kararlı araştırmacıları içeriyor – Provention’dan önce toplamda dört kişi – ilgilendi, ancak daha sonra çeşitli nedenlerle ilacı bıraktı.
Yakın zamana kadar bir akademisyen olan ve şu anda Sonoma Biotherapeutics’in CEO’su olan Dr. Jeffrey A. Bluestone, kendisinin ve Provention ve diğer şirketlere danışmanlık yapan meslektaşı Dr. ”
Bluestone, “Bilim adamları bu konuda tutkuluydu” dedi. “Şirketlerdeki adamlar bu konuda gerçekten tutkuluydu.” Ancak potansiyeliyle ilgili olmayan nedenlerle sürekli düşürüldü.
Dr. Herold, kendisi, Dr. Bluestone ve Paris Descartes Üniversitesi’nden Fransız araştırmacı Lucienne Chatenoud ile birlikte ilaç şirketlerine “bu şeyi almaları için yalvardıkları” gezileri çok iyi hatırladığını söyledi.
Bir noktada Dr. Bluestone, o sırada Ortho Pharmaceuticals tarafından geliştirilen antikoru fiilen aldı ve laboratuvarda ilacın klinik bir serisini yaptı. Dr. Herold bunu yeni Tip 1 diyabet teşhisi konan kişiler üzerinde yapılan küçük bir çalışmada test etti.
Tedavi, bir miktar insülin yaptıkları süreyi uzattı, ancak sonunda hepsi şeker hastası oldu.
2011’de Dr. Bluestone ve Dr. Herold farklı türde bir çalışma önerdiler. Yüksek diyabet riski taşıyan ancak henüz diyabet geliştirmemiş insanları tedavi edeceklerdi. Dr. Bluestone bunun cesur bir hareket olduğunu belirtti. Aşılar dışında teşhisten önce verilen çok fazla ilaç yok” dedi.
Bu insanları bulmak için araştırmacılar, Ulusal Sağlık Enstitüleri tarafından desteklenen bir grup klinik araştırma sitesi olan TrialNet ile çalıştı. Dr. Herold artık grubun başkanı. TrialNet araştırmacıları, Tip 1 diyabetli kişilerin yakın aile üyeleri olan 200.000 kişiyi tarayarak, pankreasta bir bağışıklık saldırısına ve anormal glikoz metabolizmasına işaret eden antikorlar aradı.
Sonuç, New England Journal of Medicine’de yayınlanan ve Perşembe günkü onaya götüren bir çalışmaydı.
Artık ilaç onaylandığına göre, zorluk fayda sağlayabilecek insanları bulmak olacaktır. Yalnızca diyabetli yakın akrabaları olan kişilerin taranması, hastaların yüzde 85’ini kaçıracaktır.
Tip 1 diyabetli insanları savunan ve araştırmayı destekleyen, kar amacı gütmeyen bir grup olan ve NIH ile birlikte ilacın onaylanmasına yol açan denemeyi finanse eden JDRF, antikor tarama testlerinin rutin pediatrik devanın bir parçası olmasını istiyor.
JDRF’nin CEO’su Aaron Kowalski, “Çoğu aile tanının birdenbire ortaya çıktığını söylüyor” dedi. Ve çoğu hasta, diye ekledi, ilk teşhis konulduğunda çok hasta.
Grup, Almanya’da ve Colorado’nun bazı bölgelerinde antikor aramak için kan testleri yaptı. Ayrıca, vakfın üstlendiği, insanların sipariş verebileceği bir evde test önerdi. Ancak Dr. Kowalski, “bunu pediatri ofislerinin yapmasını istiyoruz” dedi.
Testin ayrıca başka bir fırsat sunduğunu söyledi. Bağışıklık krizine işaret eden antikorların, insanlarda genellikle 5 veya 6 yaşlarında ortaya çıktığı ortaya çıktı, ancak çoğu genç olana kadar diyabet geliştirmez.
Şimdi, umudunun, bu antikorlar ortaya çıkar çıkmaz insanları daha da erken tedavi etmek olduğunu söyledi. Klinisyenler ve FDA daha önce hastalık net bir şekilde başlamadan tedaviye itiraz etmiş, “Bunlar olağansa nasıl bir immünoterapi verebilirsiniz?” Kowalski söyledi.
Ancak antikorların farklı bir hikaye anlattığını söyledi.
Hastalığın olağan tanımına göre olmasa da, “Diyabetleri var” dedi. “Henüz maskesini düşürmedi. Pankreasın insülin salgılayan hücreleri olan beta hücrelerini korumalarına yardım etmeliyiz.
Doktor Herold temkinli. Bir kişinin antikorları varsa ancak pankreası aktif olarak saldırıya uğramıyorsa, tedavi yardımcı olmayabilir.
“Olmayan bir şeyi durdurmak zor” dedi.
Dr. Bluestone ve Dr. Herold, ikinci bir tedavi turu vermenin sonuçları daha da iyileştirip iyileştirmeyeceğini merak ediyor.
Dr. Bluestone şimdilik, denemede olduğundan daha genç hastalara yardımcı olmak için kullanılan tedaviyi görmek istiyor. En az 8 yaşındaki hastalar için onaylanmıştır. Ancak hastalık 8 yaşından küçük birçok hastayı etkiliyor” dedi.
O ve diğerleri, bir gün hastalığı tamamen önleme olasılığı konusunda heyecanlı olsalar da, diyabet uzmanları için acil bir zorluk var.
Bluestone, “Şu anda en önemli şey potansiyel hastaları bulmak,” dedi.