Gıda ve İlaç İdaresi’ne bağlı bir danışma komitesi, Perşembe günü ezici bir çoğunlukla, yalnızca Çin’de test edilen ve orada satılan bir akciğer kanseri ilacının ajans tarafından onaylanmasını önermeye karşı oy kullandı.
İlaç, sintilimab, bir kontrol noktası inhibitörüdür – bağışıklık sistemini tümörlere saldırmak için serbest bırakan bir tür immünoterapi ilacı. Çin’de, Eli Lilly ile onaylanması halinde Lilly’nin onu Amerika Birleşik Devletleri’nde pazarlamasına izin verecek bir anlaşma yapan Innovent Biologics tarafından geliştirilmiş ve test edilmiştir. Metastatik küçük hücreli dışı akciğer kanseri olan hastalarda kemoterapi ile birlikte kullanılacaktı.
FDA paneli uzun süredir devam eden bir konuyu tartıştı: İlaçları onaylarken hangi standartlar kullanılmalıdır? Yalnızca Çin’de veya Amerika Birleşik Devletleri dışındaki başka bir ülkede test edilen bir ilaç, yerel denemeler olmadan kabul edilmeli mi?
Kararın, özellikle son yıllarda Çinli bilim adamları tarafından yapılan araştırmalar konusunda iki ülke arasındaki gerginlikler göz önüne alındığında, ABD ve Çin arasındaki gerilimi daha da artırıp artırmadığına dair ipuçları için yakından izlenecek gibi görünüyor. Amerika Birleşik Devletleri’nde immünoterapi ilaçları o kadar pahalı ki, pazara daha ucuz bir tedavi getirme potansiyeli de Perşembe günkü tartışmanın arka planında ağır bir şekilde ağırlık kazandı.
Dr. FDA’nın onkoloji biriminin güçlü direktörü Richard Pazdur, Perşembe günü, ajansın yalnızca Çin’de test edilen bir kontrol noktası inhibitörünü düşünebileceğini söylediğinde, 2019’da neden çok daha sıcak bir tutumdan geri adım attığını açıkladı.
Toplantıda, “Son iki veya üç yılda bu ülke muazzam bir sosyal değişim yaşadı” dedi. “Bütün hasta gruplarından kendilerine benzeyen yüzler istediklerini açıkça duyduk.” Bunun, klinik deneylere ve test edilen ilaçlara güven oluşturmak için de önemli olduğunu söyledi.
Yalnızca Çin’de test edilen bir ilaç “geriye doğru bir adımdır” dedi.
Kurum, çeşitli etnik ve ırksal popülasyonları yansıtan çeşitli hasta gruplarını Amerika Birleşik Devletleri’ndeki klinik araştırmalara dahil etmek ve sağlık eşitsizliklerini ele almak için önemli bir baskıyla karşı karşıya kaldı.
Lilly, hayal kırıklığına uğradığını ve “sintilimabın agresif bir fiyatlandırma stratejisi yoluyla hastalar ve ABD sağlık sistemi için olumlu bir rol oynayabileceğini umduğunu” belirten bir bildiri yayınladı.
Ancak şirket, “çevrenin çarpıcı biçimde değiştiğini kabul ediyoruz” ve Lilly’nin “klinik deney yürütme ve klinik deney çeşitliliğinde etiğin önemine yürekten katıldığını” söyledi.
Şirket, “sonraki adımlarda FDA ile çalışacağını” söyledi.
Lilly’nin bu ilacı ABD onayına sunma kararını çevreleyen başka bir konu vardı. Çin’deki deneme sonuçlarına ilişkin FDA personeli tarafından yapılan bir analiz, metodolojik gerekçelerle çok sertti. Kontrol grubundaki hastalara standart bakım olan onaylı bir tedavi sağlanamamasından söz edildi; bu tür davalarda daha önce deneyimi olmayan bazı müfettişlerin yetkinliğini sorguladı; ABD’deki akciğer kanseri hastalarına göre daha genç, daha fazla erkeğe sahip ve daha az sigara içen bir hasta popülasyonu kaydetti; ve her zaman güvenilir olmadığı düşünülen bir uç noktanın eleştirili kullanımı.
Lilly, kanser immünoterapisinin stratosferik fiyatlarını kırmak için sintilimabı bir kama olarak kullanmak istediğini söyleyerek uygulamasını desteklemişti.
Halihazırda piyasada, tümörlerin onları bir bağışıklık sistemi saldırısından korumak için görünmez bir kalkan olarak kullandığı bir proteini bloke ederek kanserleri savunmasız hale getiren birkaç başka kontrol noktası inhibitörü bulunmaktadır. Bu immünoterapi ilaçları kolon, meme, karaciğer ve akciğer gibi kanserleri tedavi eder ve hemen hemen aynı olan liste fiyatları taşır – hasta başına yılda yaklaşık 150.000 dolar.
Lilly, ilacı onaylanırsa yüzde 40 daha az ücret alacağını söyledi. Sintilimab Çin’de yılda 6.000 dolara mal oluyor.
Bir biyoteknoloji endüstrisi yatırımcısı olan Brad Loncar, şirketin bu tür ilaçlar üzerindeki fiyat kilidini kırma fikrinin “önemli bir şey” olduğunu söyledi.
Bay Loncar, “Bir şirketin, özellikle de Lilly’nin büyüklüğü ve güvenilirliği konusunda, bunun gibi indirimli bir fiyatla yenilik yapmayı planladıklarını açıklayan herhangi bir emsalinden haberdar değilim” dedi.
Şimdi, diye ekledi, ilaç başvurusunun reddedileceğine dair neredeyse kesinlik “ABD’de önemli ölçüde daha düşük ilaç fiyatları için gerçek bir seçeneğin kapatıldığı anlamına geliyor” (FDA genellikle danışma komitelerinin tavsiyelerini takip eder) .)
Diğerleri, Lilly’nin bir piyasa bozucu olduğu iddiasıyla ikna olmadı.
Onaylanmış olsaydı, ilaç ABD’de Eli Lilly tarafından pazarlanacak ve metastatik küçük olmayan metastatik hastalar için kemoterapi ile birlikte kullanılacaktı. hücre akciğer kanseri. Kredi… Mike Segar/Reuters
(
04)
Dr. Seattle’daki Fred Hutchinson Kanser Merkezi’nde sağlık ekonomisti ve kanser uzmanı olan Scott Ramsey, Lilly’nin amacına şüpheyle yaklaşanlar arasındaydı. “Evet, doğru,” diye yorum yaptı.
“Mevcut ilaçlarının katkıda bulunduğu fiyatların üzerindeki baskıdan mı bahsediyorlar?” Ramsey sordu. Liste fiyatı ayda 13.400,32 ila 15,075,36 dolar olan bir mide kanseri ilacı olan Cyramza ve benzer bir fiyata sahip bir meme kanseri ilacı olan Verzenio için “Belki de fiyatlarından yüzde 40 indirim yaparak başlayabilirler”.
Dr. Ramsey, Lilly’nin fiyat düşürücü hikayesi hakkında “Satın almam” dedi ve bunun yerine onu bir halkla ilişkiler numarasına bağladı.
FDA’nın bir ilacın onaylanıp onaylanmayacağını değerlendirirken fiyatı dikkate almasına izin verilmediği iyi bilinmektedir. Bu, herhangi bir FDA kararının yalnızca ilacın standartlarını karşılayıp karşılamadığına dayanması gerektiği anlamına gelir.
Bu nedenle Harvard TH Chan Halk Sağlığı Okulu’nda tıp profesörü ve ilaç endüstrisi uzmanı Dr. Aaron Kesselheim’ın kafası karışmıştı.
“Bir AdComm toplantısından hemen önce fiyatlandırma stratejisini açıklayan bir şirketin farkında değilim, özellikle de genel algının FDA’nın verilerin doğru olmadığını iddia edeceği yönünde olduğu bir toplantıda onayı destekleyin” dedi, ajansın danışma komitesi paneline atıfta bulunarak. “Bu, AdComm müzakerelerine dikkate alınmaması gereken bir düşünce enjekte etmeyi amaçlayan stratejik bir manevra gibi görünüyor.”
Sintilimabın hikayesi, Amerikan Kanser Araştırmaları Derneği’nin yıllık toplantısında 2019’a kadar uzanıyor. Orada konuşan Dr. Pazdur, kurumun yalnızca diğer ülkelerde denenen ilaçları değerlendirmeye açık olacağını söyledi.
Sintilimabı Çin dışında pazarlamayı planlamadığını söyleyen Lilly, toplantıda ilacın Amerika Birleşik Devletleri’nde onaylanıp onaylanamayacağını görmeye karar verdiğini söyledi. Şirket, 2020 yılında ajansla üç kez görüşerek pazarlama onayı için başvuruda bulundu.
Kanser Araştırmalarında Yeni Gelişmeler
Kart 1 / 6
Alanda ilerleme. Son yıllarda araştırmalardaki gelişmeler kanserin tedavi edilme şeklini değiştirdi. İşte bazı son güncellemeler:
Pankreas kanseri. Bilim adamları, diyabetin başlangıcının, 2040 yılına kadar ABD’de kansere bağlı ölümlerin ikinci önde gelen nedeni olma yolunda ilerleyen pankreas kanserinin erken uyarı işareti olup olmadığını araştırıyorlar. (
)
Kemoterapi. Kanser tedavisi alanında sessiz bir devrim yaşanıyor: Gittikçe artan sayıda hasta, özellikle meme ve akciğer kanserli hastalar, korkulan tedaviden diğer seçenekler lehine kurtuluyor.
Prostat kanseri. Hastalığın agresif formlarına sahip erkeklerde uzun süreli yaşam süresi olan tümör hücrelerini aramak için radyoaktif moleküllere dayanan deneysel bir tedavi – Amerikalı erkekler arasında kanser ölümünün ikinci önde gelen nedeni.
Lösemi. On yıldan uzun bir süre önce CAR T hücre tedavisi adı verilen yeni bir tedavi aldıktan sonra, kronik lenfositik lösemili iki hasta kan kanserinin ortadan kalktığını gördü. Vakaları, hastalığı olanlara umut veriyor ve bazı yeni gizemler yaratıyor.
Yemek borusu kanseri. Bağışıklık sistemini serbest bırakan bir ilaç olan Nivolumab’ın, büyük bir klinik araştırmaya katılan hastalığı olan hastalarda hayatta kalma sürelerini uzattığı bulundu. Özofagus kanseri dünyada en sık görülen yedinci kanserdir.
Bununla birlikte, Dr. pazara kontrol noktası inhibitörleri getirmek.
Aralık ayında, The New England Journal of Medicine’de, Dr. Pazdur, Çin’de pek çok denemeyle birlikte, kontrol noktası inhibitörlerini test eden 2.000’den fazla klinik denemenin sürdüğünü kaydetti.
Dr. Pazdur, “kontrol noktası inhibitörlerinin dizginsiz ve hızlı büyümesinin, ticari sponsorlar, klinik deneyler ve gereksiz geliştirme planlarından oluşan bir izdiham içeren bir Vahşi Batı ilaç geliştirmesine yol açtığını” ekledi.
Houston’daki MD Anderson Kanser Merkezi’nde istatistik profesörü ve kanser klinik deney uzmanı Donald Berry, “Her büyük şirketin ve hatta küçük şirketlerin bir kontrol noktası inhibitörü vardır” dedi. “Bu şeyleri yapmanın bu kadar kolay olması inanılmaz” diye ekledi.
4 Şubat’ta Lancet Oncology’de yayınlanan bir makalede Dr. Pazdur, “Çin’den ilaç geliştirme aşamalarında, sunulması planlanan veya şu anda incelenmekte olan en az 25 başvuru olduğunu” yazdı.
Ajansın, yalnızca yurtdışında test edilen ilaçları onaylama konusunda uzun süredir katı kuralları vardır ve verilerin Amerika Birleşik Devletleri’ndeki hastalara ve tıbbi uygulamalara uygulanabilir olmasını gerektirir, müfettişlerin “yetkinliği kabul ettiği” ve kurumun verileri doğrulayabileceği.
Lilly’nin Çin’den gelen bu yeni denemeyle ilgili sunumuna yönelik sert bir eleştiride, bir analiz yürütmekle görevlendirilen FDA personeli, her sayımda sintilimab uygulamasının yetersiz kaldığını söyledi. Bir konu, ilacın nasıl değerlendirileceğiydi. Çalışma, kanserin tekrar büyümeye başlamasından veya hasta ölmeden önce ne kadar sürdüğünü sordu. Dr. Pazdur toplantıda, ilerlemesiz sağkalım olarak bilinen bu son noktanın bu tür çalışmalar için güncel olmadığını söyledi. Bunun yerine, uygun son noktanın, hastalar için en önemli olanın ne kadar uzun yaşayacakları olduğunu öne sürdü.
“Metastatik meme kanserinde Avastin’in ünlü bir hikayesi var,” dedi Dr. Berry. “İlerlemesiz sağkalım için muazzam fayda gösterdi, ancak ek takip ile genel sağkalım için faydalı olmadı.”
Birkaç yıl önce, progresyonsuz sağkalım daha kabul edilebilir olabilirdi, ancak Dr. Pazdur, artık öyle olmadığını ve “manzaranın nasıl değiştiğinin” bir başka örneği olduğunu söyledi. Lilly’nin ilacını onaylatmak için, panel, ABD hastalarına uygulanabilecek başka bir denemenin gerekliliğini önermek için oy kullandı.
Ancak, tek muhalif panel üyesi olan Güney Kaliforniya Üniversitesi’nde tıp doçenti Dr. Jorge Nieva, verilerin güvenilmez olduğuna dair hiçbir kanıt olmadığını ve panelin işi olmadığını söyledi. Piyasadaki ne kadar ilacın çok fazla olacağını belirleyin.
“Aynı hastalar için rekabet eden daha fazla ilaca sahip olmanın, eşitlik üzerinde, bence, önemli olduğuna inandığım klinik deney kaydında çeşitlilik ihtiyacından daha büyük bir etkisi olacaktır,” dedi.
Ancak Dr. Pazdur’un görüşleri, belki de daha fazla politika değişikliğine atıfta bulunarak günü taşıdı.
“Uluslararası denemelerden ne istediğimize dair algımızda bir değişiklik var” dedi. Çin şimdiye kadar nadiren katıldı.
“Çin’i getirmek istiyoruz” dedi Dr. Pazdur. “Hepimizin yararlanacağını düşünüyoruz.”
Christina Jewett bu makaleye katkıda bulunmuştur.
İlaç, sintilimab, bir kontrol noktası inhibitörüdür – bağışıklık sistemini tümörlere saldırmak için serbest bırakan bir tür immünoterapi ilacı. Çin’de, Eli Lilly ile onaylanması halinde Lilly’nin onu Amerika Birleşik Devletleri’nde pazarlamasına izin verecek bir anlaşma yapan Innovent Biologics tarafından geliştirilmiş ve test edilmiştir. Metastatik küçük hücreli dışı akciğer kanseri olan hastalarda kemoterapi ile birlikte kullanılacaktı.
FDA paneli uzun süredir devam eden bir konuyu tartıştı: İlaçları onaylarken hangi standartlar kullanılmalıdır? Yalnızca Çin’de veya Amerika Birleşik Devletleri dışındaki başka bir ülkede test edilen bir ilaç, yerel denemeler olmadan kabul edilmeli mi?
Kararın, özellikle son yıllarda Çinli bilim adamları tarafından yapılan araştırmalar konusunda iki ülke arasındaki gerginlikler göz önüne alındığında, ABD ve Çin arasındaki gerilimi daha da artırıp artırmadığına dair ipuçları için yakından izlenecek gibi görünüyor. Amerika Birleşik Devletleri’nde immünoterapi ilaçları o kadar pahalı ki, pazara daha ucuz bir tedavi getirme potansiyeli de Perşembe günkü tartışmanın arka planında ağır bir şekilde ağırlık kazandı.
Dr. FDA’nın onkoloji biriminin güçlü direktörü Richard Pazdur, Perşembe günü, ajansın yalnızca Çin’de test edilen bir kontrol noktası inhibitörünü düşünebileceğini söylediğinde, 2019’da neden çok daha sıcak bir tutumdan geri adım attığını açıkladı.
Toplantıda, “Son iki veya üç yılda bu ülke muazzam bir sosyal değişim yaşadı” dedi. “Bütün hasta gruplarından kendilerine benzeyen yüzler istediklerini açıkça duyduk.” Bunun, klinik deneylere ve test edilen ilaçlara güven oluşturmak için de önemli olduğunu söyledi.
Yalnızca Çin’de test edilen bir ilaç “geriye doğru bir adımdır” dedi.
Kurum, çeşitli etnik ve ırksal popülasyonları yansıtan çeşitli hasta gruplarını Amerika Birleşik Devletleri’ndeki klinik araştırmalara dahil etmek ve sağlık eşitsizliklerini ele almak için önemli bir baskıyla karşı karşıya kaldı.
Lilly, hayal kırıklığına uğradığını ve “sintilimabın agresif bir fiyatlandırma stratejisi yoluyla hastalar ve ABD sağlık sistemi için olumlu bir rol oynayabileceğini umduğunu” belirten bir bildiri yayınladı.
Ancak şirket, “çevrenin çarpıcı biçimde değiştiğini kabul ediyoruz” ve Lilly’nin “klinik deney yürütme ve klinik deney çeşitliliğinde etiğin önemine yürekten katıldığını” söyledi.
Şirket, “sonraki adımlarda FDA ile çalışacağını” söyledi.
Lilly’nin bu ilacı ABD onayına sunma kararını çevreleyen başka bir konu vardı. Çin’deki deneme sonuçlarına ilişkin FDA personeli tarafından yapılan bir analiz, metodolojik gerekçelerle çok sertti. Kontrol grubundaki hastalara standart bakım olan onaylı bir tedavi sağlanamamasından söz edildi; bu tür davalarda daha önce deneyimi olmayan bazı müfettişlerin yetkinliğini sorguladı; ABD’deki akciğer kanseri hastalarına göre daha genç, daha fazla erkeğe sahip ve daha az sigara içen bir hasta popülasyonu kaydetti; ve her zaman güvenilir olmadığı düşünülen bir uç noktanın eleştirili kullanımı.
Lilly, kanser immünoterapisinin stratosferik fiyatlarını kırmak için sintilimabı bir kama olarak kullanmak istediğini söyleyerek uygulamasını desteklemişti.
Halihazırda piyasada, tümörlerin onları bir bağışıklık sistemi saldırısından korumak için görünmez bir kalkan olarak kullandığı bir proteini bloke ederek kanserleri savunmasız hale getiren birkaç başka kontrol noktası inhibitörü bulunmaktadır. Bu immünoterapi ilaçları kolon, meme, karaciğer ve akciğer gibi kanserleri tedavi eder ve hemen hemen aynı olan liste fiyatları taşır – hasta başına yılda yaklaşık 150.000 dolar.
Lilly, ilacı onaylanırsa yüzde 40 daha az ücret alacağını söyledi. Sintilimab Çin’de yılda 6.000 dolara mal oluyor.
Bir biyoteknoloji endüstrisi yatırımcısı olan Brad Loncar, şirketin bu tür ilaçlar üzerindeki fiyat kilidini kırma fikrinin “önemli bir şey” olduğunu söyledi.
Bay Loncar, “Bir şirketin, özellikle de Lilly’nin büyüklüğü ve güvenilirliği konusunda, bunun gibi indirimli bir fiyatla yenilik yapmayı planladıklarını açıklayan herhangi bir emsalinden haberdar değilim” dedi.
Şimdi, diye ekledi, ilaç başvurusunun reddedileceğine dair neredeyse kesinlik “ABD’de önemli ölçüde daha düşük ilaç fiyatları için gerçek bir seçeneğin kapatıldığı anlamına geliyor” (FDA genellikle danışma komitelerinin tavsiyelerini takip eder) .)
Diğerleri, Lilly’nin bir piyasa bozucu olduğu iddiasıyla ikna olmadı.
Onaylanmış olsaydı, ilaç ABD’de Eli Lilly tarafından pazarlanacak ve metastatik küçük olmayan metastatik hastalar için kemoterapi ile birlikte kullanılacaktı. hücre akciğer kanseri. Kredi… Mike Segar/Reuters
(
04)
Dr. Seattle’daki Fred Hutchinson Kanser Merkezi’nde sağlık ekonomisti ve kanser uzmanı olan Scott Ramsey, Lilly’nin amacına şüpheyle yaklaşanlar arasındaydı. “Evet, doğru,” diye yorum yaptı.
“Mevcut ilaçlarının katkıda bulunduğu fiyatların üzerindeki baskıdan mı bahsediyorlar?” Ramsey sordu. Liste fiyatı ayda 13.400,32 ila 15,075,36 dolar olan bir mide kanseri ilacı olan Cyramza ve benzer bir fiyata sahip bir meme kanseri ilacı olan Verzenio için “Belki de fiyatlarından yüzde 40 indirim yaparak başlayabilirler”.
Dr. Ramsey, Lilly’nin fiyat düşürücü hikayesi hakkında “Satın almam” dedi ve bunun yerine onu bir halkla ilişkiler numarasına bağladı.
FDA’nın bir ilacın onaylanıp onaylanmayacağını değerlendirirken fiyatı dikkate almasına izin verilmediği iyi bilinmektedir. Bu, herhangi bir FDA kararının yalnızca ilacın standartlarını karşılayıp karşılamadığına dayanması gerektiği anlamına gelir.
Bu nedenle Harvard TH Chan Halk Sağlığı Okulu’nda tıp profesörü ve ilaç endüstrisi uzmanı Dr. Aaron Kesselheim’ın kafası karışmıştı.
“Bir AdComm toplantısından hemen önce fiyatlandırma stratejisini açıklayan bir şirketin farkında değilim, özellikle de genel algının FDA’nın verilerin doğru olmadığını iddia edeceği yönünde olduğu bir toplantıda onayı destekleyin” dedi, ajansın danışma komitesi paneline atıfta bulunarak. “Bu, AdComm müzakerelerine dikkate alınmaması gereken bir düşünce enjekte etmeyi amaçlayan stratejik bir manevra gibi görünüyor.”
Sintilimabın hikayesi, Amerikan Kanser Araştırmaları Derneği’nin yıllık toplantısında 2019’a kadar uzanıyor. Orada konuşan Dr. Pazdur, kurumun yalnızca diğer ülkelerde denenen ilaçları değerlendirmeye açık olacağını söyledi.
Sintilimabı Çin dışında pazarlamayı planlamadığını söyleyen Lilly, toplantıda ilacın Amerika Birleşik Devletleri’nde onaylanıp onaylanamayacağını görmeye karar verdiğini söyledi. Şirket, 2020 yılında ajansla üç kez görüşerek pazarlama onayı için başvuruda bulundu.
Kanser Araştırmalarında Yeni Gelişmeler
Kart 1 / 6
Alanda ilerleme. Son yıllarda araştırmalardaki gelişmeler kanserin tedavi edilme şeklini değiştirdi. İşte bazı son güncellemeler:
Pankreas kanseri. Bilim adamları, diyabetin başlangıcının, 2040 yılına kadar ABD’de kansere bağlı ölümlerin ikinci önde gelen nedeni olma yolunda ilerleyen pankreas kanserinin erken uyarı işareti olup olmadığını araştırıyorlar. (
)
Kemoterapi. Kanser tedavisi alanında sessiz bir devrim yaşanıyor: Gittikçe artan sayıda hasta, özellikle meme ve akciğer kanserli hastalar, korkulan tedaviden diğer seçenekler lehine kurtuluyor.
Prostat kanseri. Hastalığın agresif formlarına sahip erkeklerde uzun süreli yaşam süresi olan tümör hücrelerini aramak için radyoaktif moleküllere dayanan deneysel bir tedavi – Amerikalı erkekler arasında kanser ölümünün ikinci önde gelen nedeni.
Lösemi. On yıldan uzun bir süre önce CAR T hücre tedavisi adı verilen yeni bir tedavi aldıktan sonra, kronik lenfositik lösemili iki hasta kan kanserinin ortadan kalktığını gördü. Vakaları, hastalığı olanlara umut veriyor ve bazı yeni gizemler yaratıyor.
Yemek borusu kanseri. Bağışıklık sistemini serbest bırakan bir ilaç olan Nivolumab’ın, büyük bir klinik araştırmaya katılan hastalığı olan hastalarda hayatta kalma sürelerini uzattığı bulundu. Özofagus kanseri dünyada en sık görülen yedinci kanserdir.
Bununla birlikte, Dr. pazara kontrol noktası inhibitörleri getirmek.
Aralık ayında, The New England Journal of Medicine’de, Dr. Pazdur, Çin’de pek çok denemeyle birlikte, kontrol noktası inhibitörlerini test eden 2.000’den fazla klinik denemenin sürdüğünü kaydetti.
Dr. Pazdur, “kontrol noktası inhibitörlerinin dizginsiz ve hızlı büyümesinin, ticari sponsorlar, klinik deneyler ve gereksiz geliştirme planlarından oluşan bir izdiham içeren bir Vahşi Batı ilaç geliştirmesine yol açtığını” ekledi.
Houston’daki MD Anderson Kanser Merkezi’nde istatistik profesörü ve kanser klinik deney uzmanı Donald Berry, “Her büyük şirketin ve hatta küçük şirketlerin bir kontrol noktası inhibitörü vardır” dedi. “Bu şeyleri yapmanın bu kadar kolay olması inanılmaz” diye ekledi.
4 Şubat’ta Lancet Oncology’de yayınlanan bir makalede Dr. Pazdur, “Çin’den ilaç geliştirme aşamalarında, sunulması planlanan veya şu anda incelenmekte olan en az 25 başvuru olduğunu” yazdı.
Ajansın, yalnızca yurtdışında test edilen ilaçları onaylama konusunda uzun süredir katı kuralları vardır ve verilerin Amerika Birleşik Devletleri’ndeki hastalara ve tıbbi uygulamalara uygulanabilir olmasını gerektirir, müfettişlerin “yetkinliği kabul ettiği” ve kurumun verileri doğrulayabileceği.
Lilly’nin Çin’den gelen bu yeni denemeyle ilgili sunumuna yönelik sert bir eleştiride, bir analiz yürütmekle görevlendirilen FDA personeli, her sayımda sintilimab uygulamasının yetersiz kaldığını söyledi. Bir konu, ilacın nasıl değerlendirileceğiydi. Çalışma, kanserin tekrar büyümeye başlamasından veya hasta ölmeden önce ne kadar sürdüğünü sordu. Dr. Pazdur toplantıda, ilerlemesiz sağkalım olarak bilinen bu son noktanın bu tür çalışmalar için güncel olmadığını söyledi. Bunun yerine, uygun son noktanın, hastalar için en önemli olanın ne kadar uzun yaşayacakları olduğunu öne sürdü.
“Metastatik meme kanserinde Avastin’in ünlü bir hikayesi var,” dedi Dr. Berry. “İlerlemesiz sağkalım için muazzam fayda gösterdi, ancak ek takip ile genel sağkalım için faydalı olmadı.”
Birkaç yıl önce, progresyonsuz sağkalım daha kabul edilebilir olabilirdi, ancak Dr. Pazdur, artık öyle olmadığını ve “manzaranın nasıl değiştiğinin” bir başka örneği olduğunu söyledi. Lilly’nin ilacını onaylatmak için, panel, ABD hastalarına uygulanabilecek başka bir denemenin gerekliliğini önermek için oy kullandı.
Ancak, tek muhalif panel üyesi olan Güney Kaliforniya Üniversitesi’nde tıp doçenti Dr. Jorge Nieva, verilerin güvenilmez olduğuna dair hiçbir kanıt olmadığını ve panelin işi olmadığını söyledi. Piyasadaki ne kadar ilacın çok fazla olacağını belirleyin.
“Aynı hastalar için rekabet eden daha fazla ilaca sahip olmanın, eşitlik üzerinde, bence, önemli olduğuna inandığım klinik deney kaydında çeşitlilik ihtiyacından daha büyük bir etkisi olacaktır,” dedi.
Ancak Dr. Pazdur’un görüşleri, belki de daha fazla politika değişikliğine atıfta bulunarak günü taşıdı.
“Uluslararası denemelerden ne istediğimize dair algımızda bir değişiklik var” dedi. Çin şimdiye kadar nadiren katıldı.
“Çin’i getirmek istiyoruz” dedi Dr. Pazdur. “Hepimizin yararlanacağını düşünüyoruz.”
Christina Jewett bu makaleye katkıda bulunmuştur.