Biogen, tartışmalı yeni Alzheimer ilacı Aduhelm’in fiyatını Pazartesi günü, ilaç zayıf satışlar ve artan eleştirilerle karşı karşıya kaldığı için düşürdü.
Bir grup Alzheimer uzmanı ve sağlık savunucusu, Gıda ve İlaç İdaresi’ne ilacı piyasadan çekmesi için çağrıda bulunduğu ve resmi bir dilekçe verme çabalarını desteklediklerini söylediği gün, fiyat 56.000 $’dan yılda 28.200 $’a düşürüldü. ajansı geri çekecek.
Çoğu doktor olan 18 bilim insanı tarafından imzalanan açıklamada, “F.D.A.’nin Aduhelm’i onaylama kararı hem bilimsel hem de klinik açıdan savunulamaz” dedi. “Bu ilaç bir an önce piyasadan çekilmelidir. ”
Ajans, Haziran ayında Aduhelm’i onayladı, ancak kıdemli FDA yetkililerinden oluşan bir konsey, dış uzmanlardan oluşan bir danışma komitesi ve birçok Alzheimer uzmanı, bilimsel kanıtların ilacın hastalara net bir fayda sağlamadığını ve tehlikeli yan riskler taşıdığını gösterdiğini söyledi. Etkileri.
Cleveland Clinic, Mount Sinai Sağlık Sistemi, Mass General Brigham ve Department of Veterans Affairs dahil olmak üzere başlıca sağlık sistemleri, faydaları ve riskleri hakkındaki soruları gerekçe göstererek Aduhelm’i teklif etmeyi reddetti. Ekim ayında Biogen, Aduhelm’in sadece 1 dolar getirdiğini bildirdi. Eylül ayına kadar 9 milyon gelir elde edildi; bu, yaklaşık 1,5 milyon Amerikalının, onları ilaca uygun hale getiren hafif Alzheimer ile ilişkili bunamaya sahip olduğu göz önüne alındığında, çarpıcı biçimde küçük bir miktar.
Biogen’in CEO’su Michel Vounatsos Pazartesi günü fiyat indirimi hakkında yaptığı açıklamada, şirketin “paydaşlarımızın geri bildirimlerini dinlediğini” ve “çok fazla hastaya finansal nedenlerden dolayı Aduhelm seçiminin sunulmadığına inandığını” söyledi. düşünceler. ”
Ancak Robert W. Baird & Company’de analist olan Brian Skorney, fiyat duyurusundan sonra şunları söyledi: “Aduhelm’i eleştiren insanların büyük çoğunluğu için, hem 56.000 hem de 28.000 dolar, birçok insanın algıladığı bir ilaç için son derece yüksek fiyatlardır. hiç çalışmıyor. ”
Alzheimer uzmanları ve sağlık savunucularının F.D.A.’yi Aduhelm’i geri çekmeye çağıran açıklaması, geçen hafta bilim adamları arasında üç saatlik bir görüntülü toplantıdan çıktı.
Case Western Reserve Üniversitesi’nde nörolog ve Alzheimer uzmanı olan ve 15 Aralık’taki toplantıya liderlik eden Dr. Peter Whitehouse, oturum sırasında katılımcılara “Onaylamanın muhtemelen F.D.A.’nin şimdiye kadar verdiği en kötü karar olduğunu söylemiyoruz” dedi. “Çekilmeyi savunmamız o kadar kötü ki. ”
Bildiriyi imzalayan doktorlar ve bilim adamları, F.D.A.’nın kararının geri alınması için resmi bir süreç olan bir vatandaş dilekçesinin dosyalanmasını desteklemek için uzmanlıklarını sağlamayı da kabul ettiler. Dilekçe, klinisyenler, hastalar ve toplum üyelerinden oluşan bir koalisyon olan ve aynı zamanda Aduhelm’i reçete etmeyeceklerine söz veren doktorlar ve bunu talep etmeyeceklerini söyleyen hastalar ve aile üyeleri için de bir rehin veren Right Care Alliance tarafından yapılacak.
Right Care Alliance’ın başkanı ve bir sağlık hizmeti düşünce kuruluşu olan Lown Institute’un başkanı Dr. Vikas Saini, vatandaş dilekçesi sürecinin aylar veya yıllar sürebilmesine rağmen F.D.A. eylemini harekete geçirebileceğini söyledi.
Geçen haftaki toplantının düzenlenmesine yardımcı olan Dr. Saini, 1971’den bu yana Public Citizen grubu tarafından sunulan 45 vatandaş dilekçesinden 27’sinde F.D.
Bilimsel adı aducanumab olarak da bilinen Aduhelm’in onayını geri çekme çağrısına yanıt olarak, bir F. D. A. sözcüsü “Aduhelm için veri seti çok karmaşıktı ve incelememiz kapsamlıydı. ”
Sözcü ayrıca, “Faz 2 ve Faz 3 klinik denemelerinin dikkatli analizlerinin, Aduhelm’in klinik fayda sağlamasının muhtemel olduğu sonucunu desteklediğini söyledi – şu anda mevcut olan veriler klinik fayda üzerinde etkililiğe dair önemli kanıtlar sağlamamaktadır. ”
Aduhelm başka ülkelerde de direnişle karşılaşıyor. Cuma günü, Avrupa Birliği’nin uyuşturucu düzenleyicisi Avrupa İlaç Ajansı’ndaki gözden geçirenler, Biogen’in yeniden incelenmesini isteyeceğini söylediği bir karar olan Aduhelm’in onaylanmasına karşı tavsiyede bulundu.
Aduhelm, aylık infüzyon olarak verilen monoklonal bir antikordur. Klinik araştırmalarda, FDA onaylı daha yüksek doz alan hastaların yüzde 41’i, genellikle hafif, ancak bazı durumlarda ciddi olan beyin şişmesi veya beyin kanaması yaşadı. Kredi. . . Jessica Rinaldi’nin havuz fotoğrafı
Birkaç ay önce, önde gelen Kanadalı Alzheimer araştırma kuruluşları, ilacı Kanada’da onaylamanın “haklı olamayacağını” söyledi. ”
Dr. Yaşlanmada Nörodejenerasyon Kanada Konsorsiyumu’nun bilimsel direktörü Howard Chertkow, FDA’yı ilacı geri çekmeye çağıran bildiriyi imzalayan ABD dışından üç Alzheimer uzmanından biriydi. “Doktorlar olarak, kendisiyle ilişkili çok yüksek maliyetli marjinal bir ilacın ülkeye girmesine izin vermenin sorumluluğumuzun kaldırılması olduğunu düşünüyoruz, bu nedenle eyaletlerde olanların Kanada’da olmasını engellemeye çalışmakta oldukça aktifiz. ”dedi geçen haftaki toplantıda.
Aylık infüzyon olarak verilen bir monoklonal antikor olan Aduhelm’in neredeyse aynı iki klinik çalışması, bağımsız bir veri izleme komitesi ilacın faydalı görünmediği sonucuna vardığı için erken durduruldu. Biogen tarafından yapılan daha sonraki bir analiz, bir denemede yüksek dozda ilaç alan katılımcıların bilişsel gerilemede çok hafif bir yavaşlama yaşadıklarını, ancak diğer denemedeki katılımcıların hiç fayda sağlamadığını buldu.
Yüksek dozu alan hastaların yaklaşık yüzde 41’i -F.D.A.’nin onayladığı doz- beyin şişmesi veya beyin kanaması yaşadı; bunlar genellikle hafif veya asemptomatik, ancak bazen ciddi yan etkilerdi.
Pazartesi günkü açıklama, F.D.A.’nin onay gerekçesine de itiraz ediyor. Aduhelm’in hastalara yardım edeceğine dair yeterli kanıt olmadığını kabul eden ajans, “hızlandırılmış onay” adı verilen ve ilacın hastalığın biyolojisinin bir kısmını etkilemesi durumunda çok az tedavi seçeneği olan ciddi hastalıklar için fayda kanıtı olmadan ilaçların yetkilendirilmesine izin veren bir program kapsamında yeşil ışık yaktı. (vekil son nokta olarak bilinir) “klinik faydayı tahmin etmesi makul derecede muhtemel” bir şekilde. ”
F.D.A., onayını Aduhelm’in Alzheimer’lı insanların beyinlerinde plaklar oluşturan amiloid adı verilen bir proteini azaltma yeteneğine dayandırdı. Ancak uzmanlar, yıllarca süren çalışmaların amiloidi azaltmanın hafıza veya düşünme sorunlarına yardımcı olduğunu göstermediğini söylüyor.
Michigan Üniversitesi’nde tıp profesörü olan Dr. Kenneth Langa geçen haftaki toplantıda, amiloid azalması nedeniyle ilacın onaylanmasının “hastalar, aileler ve demans araştırmaları için çok büyük ve geniş kapsamlı olumsuz etkileri olacağını” söyledi.
Grubun, diğerlerinin destek olarak isimlerini imzalamaları için bir bölüm içeren açıklaması, “hızlandırılmış geri çekilme” çağrısı yaparak F.D.A.’nın diline oynuyor. ”
Dr. Saini, “F.D.A.’nin gerekçesini okumak, veri meraklıları için bir ‘Saturday Night Live’ skeçini izlemek gibiydi” dedi. “Yani, inanmakta güçlük çektim. ”
Ajansın onayı, Biogen’in Aduhelm’in çalışıp çalışmadığını görmek için başka bir deneme yürütmesini gerektiriyor. F. D. A. sözcüsü Pazartesi günü verdiği yanıtta, “Verilerin, şirketi ek bir çalışma yürütmekten sorumlu tutarken onayı hızlandırdığına inanıyoruz. Geçen hafta Biogen, F.D.A.’nin dayattığı son tarihten birkaç yıl önce, 2026’da bu denemeyi tamamlamak için bir protokol geliştirdiğini söyledi.
Pazartesi günkü açıklamayı imzalamadan önce, toplantının düzenlenmesine yardımcı olan Mount Sinai’nin Bilişsel Sağlık Merkezi müdürü Dr. Sam Gandy, Alzheimer Derneği gibi savunuculuk gruplarının ilacın onayını desteklemeye devam ederken, “bir şey için çağrıda bulunduğuna dair bir endişesi olduğunu söyledi. gerçekten gitmek istediğimiz yeri bozan bir geri tepmeyi tetikleyebilir. ”
Ancak ifadeyi imzalayan Harvard Tıp Okulu’nda tıp profesörü olan Dr. Jerry Avorn, geri çekilme çağrısının FDA yetkililerinin “‘Evet, haklılar, saçmaladık, daha iyiyiz’ demesine neden olma ihtimalinin düşük olduğunu söyledi. Bu kararı geri al” eylem yine de önemliydi. “Bir tavır alıyoruz ve sürecin korkunç olduğunu ve sonucun korkunç olduğunu söylüyoruz ve dinlemeseler bile, bu bir nevi önden bir atış olacak. ”
Rebecca Robbins raporlamaya katkıda bulundu.
Bir grup Alzheimer uzmanı ve sağlık savunucusu, Gıda ve İlaç İdaresi’ne ilacı piyasadan çekmesi için çağrıda bulunduğu ve resmi bir dilekçe verme çabalarını desteklediklerini söylediği gün, fiyat 56.000 $’dan yılda 28.200 $’a düşürüldü. ajansı geri çekecek.
Çoğu doktor olan 18 bilim insanı tarafından imzalanan açıklamada, “F.D.A.’nin Aduhelm’i onaylama kararı hem bilimsel hem de klinik açıdan savunulamaz” dedi. “Bu ilaç bir an önce piyasadan çekilmelidir. ”
Ajans, Haziran ayında Aduhelm’i onayladı, ancak kıdemli FDA yetkililerinden oluşan bir konsey, dış uzmanlardan oluşan bir danışma komitesi ve birçok Alzheimer uzmanı, bilimsel kanıtların ilacın hastalara net bir fayda sağlamadığını ve tehlikeli yan riskler taşıdığını gösterdiğini söyledi. Etkileri.
Cleveland Clinic, Mount Sinai Sağlık Sistemi, Mass General Brigham ve Department of Veterans Affairs dahil olmak üzere başlıca sağlık sistemleri, faydaları ve riskleri hakkındaki soruları gerekçe göstererek Aduhelm’i teklif etmeyi reddetti. Ekim ayında Biogen, Aduhelm’in sadece 1 dolar getirdiğini bildirdi. Eylül ayına kadar 9 milyon gelir elde edildi; bu, yaklaşık 1,5 milyon Amerikalının, onları ilaca uygun hale getiren hafif Alzheimer ile ilişkili bunamaya sahip olduğu göz önüne alındığında, çarpıcı biçimde küçük bir miktar.
Biogen’in CEO’su Michel Vounatsos Pazartesi günü fiyat indirimi hakkında yaptığı açıklamada, şirketin “paydaşlarımızın geri bildirimlerini dinlediğini” ve “çok fazla hastaya finansal nedenlerden dolayı Aduhelm seçiminin sunulmadığına inandığını” söyledi. düşünceler. ”
Ancak Robert W. Baird & Company’de analist olan Brian Skorney, fiyat duyurusundan sonra şunları söyledi: “Aduhelm’i eleştiren insanların büyük çoğunluğu için, hem 56.000 hem de 28.000 dolar, birçok insanın algıladığı bir ilaç için son derece yüksek fiyatlardır. hiç çalışmıyor. ”
Alzheimer uzmanları ve sağlık savunucularının F.D.A.’yi Aduhelm’i geri çekmeye çağıran açıklaması, geçen hafta bilim adamları arasında üç saatlik bir görüntülü toplantıdan çıktı.
Case Western Reserve Üniversitesi’nde nörolog ve Alzheimer uzmanı olan ve 15 Aralık’taki toplantıya liderlik eden Dr. Peter Whitehouse, oturum sırasında katılımcılara “Onaylamanın muhtemelen F.D.A.’nin şimdiye kadar verdiği en kötü karar olduğunu söylemiyoruz” dedi. “Çekilmeyi savunmamız o kadar kötü ki. ”
Bildiriyi imzalayan doktorlar ve bilim adamları, F.D.A.’nın kararının geri alınması için resmi bir süreç olan bir vatandaş dilekçesinin dosyalanmasını desteklemek için uzmanlıklarını sağlamayı da kabul ettiler. Dilekçe, klinisyenler, hastalar ve toplum üyelerinden oluşan bir koalisyon olan ve aynı zamanda Aduhelm’i reçete etmeyeceklerine söz veren doktorlar ve bunu talep etmeyeceklerini söyleyen hastalar ve aile üyeleri için de bir rehin veren Right Care Alliance tarafından yapılacak.
Right Care Alliance’ın başkanı ve bir sağlık hizmeti düşünce kuruluşu olan Lown Institute’un başkanı Dr. Vikas Saini, vatandaş dilekçesi sürecinin aylar veya yıllar sürebilmesine rağmen F.D.A. eylemini harekete geçirebileceğini söyledi.
Geçen haftaki toplantının düzenlenmesine yardımcı olan Dr. Saini, 1971’den bu yana Public Citizen grubu tarafından sunulan 45 vatandaş dilekçesinden 27’sinde F.D.
Bilimsel adı aducanumab olarak da bilinen Aduhelm’in onayını geri çekme çağrısına yanıt olarak, bir F. D. A. sözcüsü “Aduhelm için veri seti çok karmaşıktı ve incelememiz kapsamlıydı. ”
Sözcü ayrıca, “Faz 2 ve Faz 3 klinik denemelerinin dikkatli analizlerinin, Aduhelm’in klinik fayda sağlamasının muhtemel olduğu sonucunu desteklediğini söyledi – şu anda mevcut olan veriler klinik fayda üzerinde etkililiğe dair önemli kanıtlar sağlamamaktadır. ”
Aduhelm başka ülkelerde de direnişle karşılaşıyor. Cuma günü, Avrupa Birliği’nin uyuşturucu düzenleyicisi Avrupa İlaç Ajansı’ndaki gözden geçirenler, Biogen’in yeniden incelenmesini isteyeceğini söylediği bir karar olan Aduhelm’in onaylanmasına karşı tavsiyede bulundu.
Aduhelm, aylık infüzyon olarak verilen monoklonal bir antikordur. Klinik araştırmalarda, FDA onaylı daha yüksek doz alan hastaların yüzde 41’i, genellikle hafif, ancak bazı durumlarda ciddi olan beyin şişmesi veya beyin kanaması yaşadı. Kredi. . . Jessica Rinaldi’nin havuz fotoğrafı
Birkaç ay önce, önde gelen Kanadalı Alzheimer araştırma kuruluşları, ilacı Kanada’da onaylamanın “haklı olamayacağını” söyledi. ”
Dr. Yaşlanmada Nörodejenerasyon Kanada Konsorsiyumu’nun bilimsel direktörü Howard Chertkow, FDA’yı ilacı geri çekmeye çağıran bildiriyi imzalayan ABD dışından üç Alzheimer uzmanından biriydi. “Doktorlar olarak, kendisiyle ilişkili çok yüksek maliyetli marjinal bir ilacın ülkeye girmesine izin vermenin sorumluluğumuzun kaldırılması olduğunu düşünüyoruz, bu nedenle eyaletlerde olanların Kanada’da olmasını engellemeye çalışmakta oldukça aktifiz. ”dedi geçen haftaki toplantıda.
Aylık infüzyon olarak verilen bir monoklonal antikor olan Aduhelm’in neredeyse aynı iki klinik çalışması, bağımsız bir veri izleme komitesi ilacın faydalı görünmediği sonucuna vardığı için erken durduruldu. Biogen tarafından yapılan daha sonraki bir analiz, bir denemede yüksek dozda ilaç alan katılımcıların bilişsel gerilemede çok hafif bir yavaşlama yaşadıklarını, ancak diğer denemedeki katılımcıların hiç fayda sağlamadığını buldu.
Yüksek dozu alan hastaların yaklaşık yüzde 41’i -F.D.A.’nin onayladığı doz- beyin şişmesi veya beyin kanaması yaşadı; bunlar genellikle hafif veya asemptomatik, ancak bazen ciddi yan etkilerdi.
Pazartesi günkü açıklama, F.D.A.’nin onay gerekçesine de itiraz ediyor. Aduhelm’in hastalara yardım edeceğine dair yeterli kanıt olmadığını kabul eden ajans, “hızlandırılmış onay” adı verilen ve ilacın hastalığın biyolojisinin bir kısmını etkilemesi durumunda çok az tedavi seçeneği olan ciddi hastalıklar için fayda kanıtı olmadan ilaçların yetkilendirilmesine izin veren bir program kapsamında yeşil ışık yaktı. (vekil son nokta olarak bilinir) “klinik faydayı tahmin etmesi makul derecede muhtemel” bir şekilde. ”
F.D.A., onayını Aduhelm’in Alzheimer’lı insanların beyinlerinde plaklar oluşturan amiloid adı verilen bir proteini azaltma yeteneğine dayandırdı. Ancak uzmanlar, yıllarca süren çalışmaların amiloidi azaltmanın hafıza veya düşünme sorunlarına yardımcı olduğunu göstermediğini söylüyor.
Michigan Üniversitesi’nde tıp profesörü olan Dr. Kenneth Langa geçen haftaki toplantıda, amiloid azalması nedeniyle ilacın onaylanmasının “hastalar, aileler ve demans araştırmaları için çok büyük ve geniş kapsamlı olumsuz etkileri olacağını” söyledi.
Grubun, diğerlerinin destek olarak isimlerini imzalamaları için bir bölüm içeren açıklaması, “hızlandırılmış geri çekilme” çağrısı yaparak F.D.A.’nın diline oynuyor. ”
Dr. Saini, “F.D.A.’nin gerekçesini okumak, veri meraklıları için bir ‘Saturday Night Live’ skeçini izlemek gibiydi” dedi. “Yani, inanmakta güçlük çektim. ”
Ajansın onayı, Biogen’in Aduhelm’in çalışıp çalışmadığını görmek için başka bir deneme yürütmesini gerektiriyor. F. D. A. sözcüsü Pazartesi günü verdiği yanıtta, “Verilerin, şirketi ek bir çalışma yürütmekten sorumlu tutarken onayı hızlandırdığına inanıyoruz. Geçen hafta Biogen, F.D.A.’nin dayattığı son tarihten birkaç yıl önce, 2026’da bu denemeyi tamamlamak için bir protokol geliştirdiğini söyledi.
Pazartesi günkü açıklamayı imzalamadan önce, toplantının düzenlenmesine yardımcı olan Mount Sinai’nin Bilişsel Sağlık Merkezi müdürü Dr. Sam Gandy, Alzheimer Derneği gibi savunuculuk gruplarının ilacın onayını desteklemeye devam ederken, “bir şey için çağrıda bulunduğuna dair bir endişesi olduğunu söyledi. gerçekten gitmek istediğimiz yeri bozan bir geri tepmeyi tetikleyebilir. ”
Ancak ifadeyi imzalayan Harvard Tıp Okulu’nda tıp profesörü olan Dr. Jerry Avorn, geri çekilme çağrısının FDA yetkililerinin “‘Evet, haklılar, saçmaladık, daha iyiyiz’ demesine neden olma ihtimalinin düşük olduğunu söyledi. Bu kararı geri al” eylem yine de önemliydi. “Bir tavır alıyoruz ve sürecin korkunç olduğunu ve sonucun korkunç olduğunu söylüyoruz ve dinlemeseler bile, bu bir nevi önden bir atış olacak. ”
Rebecca Robbins raporlamaya katkıda bulundu.